世卫组织批准首款婴儿疟疾药物；新型单剂量化合物前景可期

世界卫生组织（WHO）已批准首款专为婴儿设计的疟疾药物，这是一种由蒿甲醚和苯芴醇组成的复方药物，对体重不足5公斤（2.2磅）的婴儿安全。该批准于4月25日世界疟疾日前夕宣布，允许各国即使缺乏开展完整临床试验的能力也能授权使用该药物，并使联合国机构能够在疟疾流行地区采购和分发该治疗药物，但需经政府批准。此前，婴儿一直使用为年龄较大的儿童开发的药物进行治疗，这使新生儿面临用药剂量错误和毒性的风险。

五岁以下儿童仍然是最脆弱的群体，占这种蚊媒疾病相关死亡总数的约70%。据世卫组织称，疟疾在怀孕期间也有重大影响，每年估计导致1万例孕产妇死亡、20万例死产和约55万例低出生体重婴儿。新药填补了非洲疟疾流行地区每年出生的3000万婴儿的医疗护理缺口。撒哈拉以南非洲占全球疟疾病例和死亡人数的十分之九。

在另一项进展中，研究人员将一种名为cabamiquine的新型抗疟疾化合物描述为全球抗击该疾病的“重大进步”。该分子由邓迪大学的一个团队发现，被描述为“具有药物样特性的新分子”，可单剂量给药，并有可能简化疟疾预防和治疗的给药方案。早期临床试验表明，与pironaradine的联合疗法在成人和青少年中有效且安全性良好，为包括儿童在内的进一步研究开辟了机会。该研究发表在《柳叶刀-传染病》上，由默克公司作为PAMAfrica联盟的一部分进行，并由EDCTP2计划共同资助，同时得到欧盟和瑞典国际发展合作署的支持。

对疟疾研究的投资正在产生显著回报。根据发表在《柳叶刀-全球健康》上的一项研究，2000年至2023年间，每向疟疾药品风险投资组织（MMV）投资1美元，就能产生13美元的货币化健康收益。自1999年成立以来，MMV已将19种疟疾药物推向市场，这些药物已治疗或保护了全球超过13亿人。在研究期间的23年里，MMV获得的总投资为23亿美元，在其支持下开发和推出的抗疟疾药物估计避免了160万人死亡和8700万残疾调整生命年（DALYs）。交付成本估计为7.85亿美元。由诺华公司与MMV合作开发、专为新生儿和体重不足5公斤婴儿设计的新型抗疟疾药物，于去年年底在加纳推出，而针对孕妇的新疗法刚刚进入3期临床试验。

疟疾每年导致近60万人死亡（2023年数据），其中95%在非洲，2024年报告了约2.82亿病例和超过50万人死亡。世卫组织表示，自2000年以来，全球努力取得了重大进展，估计避免了1400万人死亡。然而，对抗这种寄生虫的进展正在停滞，部分原因是资源匮乏以及寄生虫变异和对抗疟疾药物产生耐药性的能力。对标准治疗药物青蒿素的耐药性日益增强是一个巨大挑战，凸显了对新产品的需求。世卫组织预测，如果没有新疗法，未来五年疟疾病例将增加7800万例，每年可能导致额外8万人死亡。气候驱动的极端天气事件和冲突也在增加疟疾风险。今年4月早些时候，世卫组织批准了三种新的快速检测方法，因为疟疾寄生虫已进化得更难检测；在非洲之角国家，发现高达80%的病例因假阴性而被漏诊，这延误了治疗并增加了死亡风险。2021年，世卫组织推荐了首款疟疾疫苗，该疫苗已在非洲多个国家大规模推广，针对幼儿。