Vaxcyte启动VAX-31 III期项目，目标在2027年底前提交成人BLA

Vaxcyte已在其OPUS-3 III期试验中为VAX-31（一款31价肺炎球菌结合疫苗）首批受试者完成给药。该试验是与美国FDA对齐的更广泛成人项目的一部分，旨在支持未来的生物制品许可申请（BLA）。公司计划在明年年底前提交BLA。

公司高管在一年一度的生物技术峰会上通过演示介绍了其肺炎球菌结合疫苗（PCV）产品管线的进展，重点聚焦于VAX-31以及目前已启动的成人III期项目。VAX-31已获得突破性疗法（Breakthrough Therapy）认定，并被描述为目前临床中覆盖血清型范围最广的肺炎球菌结合疫苗。

首席执行官表示，Vaxcyte已因其PCV业务而广为人知，他将其称为公司的“主打产品”。CEO强调，尽管现有疫苗已产生影响，肺炎球菌疾病仍然是重要的致病原因，并认为当今技术在疫苗构建方式方面受到了限制。

CEO称，Vaxcyte开发出一种“更灵活”地组装结合物的方法，可在不牺牲免疫原性的情况下扩大血清型覆盖范围。他提到PCV领域的历史规律：当疫苗将已覆盖的血清型从人群中“清除”后，其他血清型往往会填补空缺，从而推动行业从7价发展到13价、15价、20价以及21价疫苗。

据CEO介绍，现有生产商表示他们无法有效将覆盖血清型数提升至20或21种以上。他称Vaxcyte的方法使其能够突破这一上限，并表示公司VAX-31的成人数据已显示出他所称的同类最佳结果，而婴儿试验读出仍在等待中。

CEO表示，基于II期结果，Vaxcyte已启动VAX-31的III期项目；在他看来，该II期结果不同于该领域既往经验——在扩大覆盖范围的同时也提高了免疫应答。他称III期方案是在与FDA密切磋商后设计的。

他将关键性试验OPUS-1描述为一项纳入4,000名50岁及以上成人受试者的研究。该研究将VAX-31与当前两种标准治疗/预防方案——Prevnar 20以及Merck的CAPVAXIVE——进行头对头比较，目标是在重叠血清型上证明非劣效性，并在对照疫苗未包含的血清型上证明优效性。

CEO称，FDA与行业正在推动在成人研究中采用更高的非劣效性标准。他指出，Vaxcyte同意采用较以往更严格的界值，并表示公司认为其II期数据支持这一做法。

除关键性研究外，高管还介绍了其他III期工作，包括一项同时接种（concomitant administration）研究，将VAX-31与流感疫苗联用，以反映药房常见的接种实践；一项“昨天”启动的既往接种（加强免疫）研究，旨在评估此前接种过较低价肺炎球菌疫苗的成人的免疫应答，以支持“补种（catch-up）”推荐；以及作为申报资料包一部分计划开展的生产一致性研究。

CEO表示，PCV这一类别历史上具有较高的可预测性：在II期数据成功的PCV往往会在III期取得成功并获得批准。

CEO将PCV细分市场描述为一个规模达80亿美元的市场，随着成人接种增加，该市场仍可能扩大。公司总裁兼CFO补充称，成人肺炎球菌疫苗接种历史上主要由美国主导，但随着更多国家建议更广泛的成人接种，这一格局正在发生变化。

公司总裁兼CFO表示，CAPVAXIVE与Pfizer近期披露的结果显示“美国以外市场实现显著增长”，并认为Vaxcyte有望受益于已在进行中的市场扩张。他还提到，公司近期聘任首位首席商务官Mike Mullette，以协助评估国际化战略。

公司总裁兼CFO表示，Vaxcyte仍在评估哪些市场将选择自主商业化、哪些地区可能选择合作，尤其考虑到全球婴儿市场机会的规模。

CEO对比了Prevnar 20与CAPVAXIVE的覆盖特征，称CAPVAXIVE的策略是更多转向近期流行的血清型，代价是减少了早期疫苗中包含的较旧血清型。他表示，这种覆盖差异促成了相关建议允许使用任一疫苗，而非明确只选择其中一种。

他还提到CAPVAXIVE早期商业化表现，称其在首个完整年度销售额已超过7.5亿美元，市场份额似乎接近40%至45%。他认为到VAX-31上市时，CAPVAXIVE可能成为市场领导者。

CEO表示，VAX-31的设计旨在同时覆盖较旧与较新的血清型，提供他所称更为全面的单一选择。他还详细说明了OPUS-1的分析计划：对于三种疫苗均覆盖的血清型，Vaxcyte计划相较至少一种对照疫苗达到非劣效性；并对仅与其中一种上市疫苗共享的血清型进行进一步的头对头分析。

在近期完成融资后，Vaxcyte按备考口径拥有超过30亿美元资金，用于资助多项计划中的III期研究并支持国际商业化战略决策。公司近期通过股权融资筹集了5.5亿美元。