Vaxcyte inicia el programa de fase 3 de VAX-31 y apunta a presentar la BLA para adultos a finales de 2027

Vaxcyte ha administrado la dosis a los primeros participantes en su ensayo OPUS-3 de fase 3 de VAX-31, una vacuna conjugada antineumocócica de 31 valencias, como parte de un programa más amplio en adultos alineado con la FDA de EE. UU. para respaldar una futura Biologics License Application. La compañía planea presentar una BLA para finales del próximo año.

Los directivos aprovecharon una presentación en una cumbre anual de biotecnología para destacar los avances en la cartera de vacunas conjugadas antineumocócicas (PCV) de la compañía, con un enfoque particular en VAX-31 y el programa de fase 3 en adultos que ya está en marcha. VAX-31 cuenta con la designación Breakthrough Therapy y se describe como la vacuna conjugada antineumocócica de espectro más amplio en desarrollo clínico.

El director ejecutivo afirmó que Vaxcyte se ha hecho conocida por su franquicia de PCV, que describió como el “producto estrella” de la compañía. El CEO subrayó que la enfermedad neumocócica sigue siendo una causa importante de morbilidad a pesar del impacto de las vacunas existentes, y sostuvo que las tecnologías actuales se han visto limitadas por restricciones en la forma en que se construyen las vacunas.

El CEO indicó que Vaxcyte ha desarrollado una forma de ensamblar conjugados “con mayor agilidad” para ampliar la cobertura de serotipos sin sacrificar la inmunogenicidad. Señaló el patrón histórico en las PCV: a medida que las vacunas eliminan de la circulación los serotipos cubiertos, otros serotipos tienden a ocupar el vacío, impulsando la progresión de la industria desde vacunas de 7 a 13, a 15, a 20 y 21 valencias.

Según el CEO, los fabricantes actuales han dicho que no pueden ir de manera eficaz más allá de 20 o 21 serotipos. Afirmó que el enfoque de Vaxcyte le permite superar ese techo, y que los datos en adultos de VAX-31 ya han mostrado lo que denominó los mejores resultados generados en la clase, con una lectura en lactantes aún pendiente.

El CEO dijo que Vaxcyte ha puesto en marcha un programa de fase 3 para VAX-31 tras resultados de fase 2 que, a su juicio, difirieron de la experiencia histórica en la clase al aumentar la cobertura y, a la vez, mejorar las respuestas inmunitarias. Señaló que el paquete de fase 3 se diseñó en estrecha consulta con la FDA.

Describió el ensayo pivotal OPUS-1 como un estudio de 4.000 sujetos en adultos de 50 años o más. El estudio comparará VAX-31 tanto con los estándares actuales de atención —Prevnar 20 y CAPVAXIVE de Merck—, con el objetivo de demostrar no inferioridad para los serotipos superpuestos y superioridad para los serotipos no incluidos en las vacunas comparadoras.

El CEO indicó que la FDA y la industria han estado avanzando hacia un estándar de no inferioridad más exigente en adultos. Señaló que Vaxcyte acordó un margen más estricto del que se ha utilizado históricamente y dijo que la compañía considera que sus datos de fase 2 respaldan ese enfoque.

Más allá del estudio pivotal, los directivos detallaron iniciativas adicionales de fase 3, incluido un estudio de administración concomitante que combina VAX-31 con vacunas contra la influenza, reflejando prácticas habituales de vacunación en farmacia; un estudio de vacunación previa (refuerzo) iniciado “ayer”, diseñado para evaluar las respuestas en adultos que previamente recibieron una vacuna antineumocócica de menor valencia, con el objetivo de respaldar una recomendación de “puesta al día”; y un estudio de consistencia de fabricación previsto como parte del paquete de presentación.

El CEO señaló que, históricamente, la predictibilidad de la clase PCV ha sido alta, indicando que las PCV con datos exitosos en fase 2 han avanzado para tener éxito en fase 3 y recibir aprobación.

El CEO describió el segmento de PCV como un mercado de 8.000 millones de dólares que podría expandirse a medida que aumente la vacunación en adultos. El presidente y CFO añadieron que la vacunación antineumocócica en adultos históricamente ha estado dominada por EE. UU., pero dijeron que eso está cambiando a medida que más países recomiendan una vacunación más amplia en adultos.

El presidente y CFO señalaron que los resultados recientes informados de CAPVAXIVE y Pfizer muestran un “crecimiento significativo fuera de EE. UU.” y argumentaron que Vaxcyte podría beneficiarse del desarrollo del mercado ya en marcha. También señaló que la compañía contrató recientemente a su primer director comercial, Mike Mullette, para ayudar a evaluar la estrategia internacional.

El presidente y CFO dijeron que Vaxcyte aún está determinando en qué mercados podría comercializar por cuenta propia frente a aquellos en los que podría asociarse, especialmente dada la magnitud de una oportunidad global en lactantes.

El CEO contrastó los perfiles de cobertura de Prevnar 20 y CAPVAXIVE, describiendo la estrategia de CAPVAXIVE como un giro hacia serotipos de circulación más reciente a expensas de serotipos más antiguos incluidos en vacunas previas. Dijo que esa diferencia en cobertura contribuyó a recomendaciones que permiten el uso de cualquiera de las dos vacunas en lugar de seleccionar una de forma definitiva.

También citó la tracción comercial temprana de CAPVAXIVE, señalando que ha vendido más de 750 millones de dólares en su primer año completo y que su cuota de mercado parece acercarse al 40%–45%. Sugirió que CAPVAXIVE podría convertirse en el líder del mercado para cuando se lance VAX-31.

El CEO dijo que VAX-31 está diseñada para cubrir tanto serotipos antiguos como nuevos, ofreciendo lo que describió como una opción única más completa. También detalló el plan analítico para OPUS-1, explicando que, para los serotipos compartidos entre las tres vacunas, Vaxcyte planea cumplir no inferioridad frente a al menos un comparador, con análisis adicionales cara a cara para los serotipos compartidos con solo una de las vacunas comercializadas.

Tras una financiación reciente, Vaxcyte cuenta con más de 3.000 millones de dólares pro forma, financiando múltiples estudios de fase 3 planificados y respaldando decisiones sobre la estrategia de comercialización internacional. La compañía recaudó recientemente 550 millones de dólares en capital.