3期试验显示 upadacitinib 可改善非节段型白癜风的复色
两项3期试验显示，在非节段型白癜风患者中，upadacitinib 15 mg 在48周时较安慰剂显著改善面部及全身复色。共纳入614名患者的研究还表明，疗效会随时间持续增强，且安全性特征与既往应用经验一致。
Upadacitinib 15 mg 在两项全球3期试验中，使青少年和成人非节段型白癜风患者在48周内实现了具有统计学意义且持续改善的复色。两项研究均达到共同主要终点且具有统计学意义，随后所有参与者均被纳入为期112周的开放标签延长期。
Viti-Up-1 和 Viti-Up-2 试验纳入了年龄12岁及以上、面部和身体受累的非节段型白癜风参与者，基线 F-VASI 评分为0.5或以上，T-VASI 评分为5或以上。Viti-Up-1 纳入308人，Viti-Up-2 纳入306人，共计614名来自18个国家的参与者。参与者按2:1随机分配，每日一次口服 upadacitinib 15 mg 或安慰剂，且未接受光疗或任何其他治疗。
在 Viti-Up-1 中，接受 upadacitinib 治疗的患者中有19.4%达到 T-VASI 50，而安慰剂组为5.9%；接受 upadacitinib 治疗的患者中有25.2%达到 F-VASI 75，而安慰剂组为5.9%。在 Viti-Up-2 中，接受 upadacitinib 治疗的患者中有21.5%达到 T-VASI 50，而安慰剂组为5.9%；接受 upadacitinib 治疗的患者中有23.4%达到 F-VASI 75，而安慰剂组为6.9%；两项主要终点均具有显著性，P ≤0.001。
在白癜风可察觉度量表（Vitiligo Noticeability Scale, VNS）上，治疗组也优于安慰剂组。在 Viti-Up-1 中，治疗组有12.6%的患者 VNS 评分为4或5，而安慰剂组为2.0%；在 Viti-Up-2 中，14.6%的治疗患者评分为4或5，而安慰剂组为1.0%。与安慰剂相比，接受治疗者在多项次要终点上也出现显著改善，包括第48周 F-VASI 50、第24周 F-VASI 75、第48周 F-VASI 90、第24周 F-VASI 较基线百分比变化、第48周 T-VASI 较基线百分比变化，以及第48周医师和患者总体变化印象。
在整个观察期内，疗效反应持续累积，未见趋于平台期的迹象。次要终点进一步显示，在两项试验中，约48%的 upadacitinib 治疗患者在第48周达到 F-VASI 50，约12%至15%达到要求更严格的 F-VASI 90 阈值。
对于基线时白癜风处于活动性进展的患者，这一定义包括纸屑样脱色、Koebner 现象或三色白癜风，在第8周和第12周，接受 upadacitinib 治疗的患者中约76%未出现 T-VASI 增加，而安慰剂组约为61%；Viti-Up-1 中 p=0.025，Viti-Up-2 中 p=0.042。
截至48周的安全性结果与 upadacitinib 在其他皮肤科和风湿科适应证中已确立的安全性特征一致。最常报告的治疗期间出现的不良事件包括上呼吸道感染、痤疮、鼻咽炎和头痛。两项研究中均未出现经裁定的主要不良心血管事件、静脉血栓栓塞事件、胃肠穿孔、活动性结核、淋巴瘤或非黑色素瘤皮肤癌病例；与此同时，两项试验中接受 upadacitinib 治疗的少数患者报告了带状疱疹。
Upadacitinib 15 mg 每日一次在广泛性非节段型白癜风的3期研究中也被描述为显示出有前景的复色效果。这些试验纳入的是病情较重的人群：约60%在入组时存在活动性白癜风，超过四分之三的患者受累体表面积超过10%，自确诊以来的平均病程为15.6至16.7年。