Priovant的Brepocitinib在皮肌炎3期试验中显示积极结果
Priovant Therapeutics的brepocitinib在皮肌炎3期VALOR试验中显示出显著疗效，在第52周时总改善评分比安慰剂多改善15.3分，达到主要终点。该治疗显示出有意义的皮质类固醇减量和所有九个关键次要终点的改善，且疗效持续一年。额外分析显示患者瘙痒快速减轻和皮肤相关生活质量改善。
Priovant Therapeutics宣布在《新英格兰医学杂志》上发表了评估brepocitinib治疗成人皮肌炎的3期VALOR试验结果。该试验在全球90个中心招募了241名患者，并达到了其主要终点，brepocitinib 30 mg在第52周时平均总改善评分比安慰剂多改善15.3分。这一临床改善伴随着brepocitinib治疗组有意义的皮质类固醇减量，brepocitinib 30 mg组减少背景皮质类固醇的患者数量几乎是安慰剂组的两倍。
Brepocitinib 30 mg在所有九个关键次要终点上也显示出统计学显著且有临床意义的改善，治疗效果早在第4周就显现并持续至第52周。VALOR试验招募了广泛、具有代表性的皮肌炎人群，包括有良性或恶性肿瘤病史的患者以及基线时有多重心血管风险因素的患者。
研究中，brepocitinib 30 mg组的严重感染发生率高于安慰剂组；这些事件通过医疗管理得到解决，大多数情况下brepocitinib治疗得以完成。导致治疗中止的不良事件在安慰剂组发生更频繁，恶性肿瘤、心血管事件和血栓栓塞事件也是如此。作者假设安慰剂组这些事件发生率升高反映了与皮肌炎本身相关的基线风险以及常用于其治疗的免疫抑制剂——特别是全身性类固醇。
在2026年美国皮肤病学会年会的最新突破摘要会议上展示的额外分析，为brepocitinib的皮肤特异性和患者报告获益提供了更深入的见解。这些数据显示瘙痒快速且统计学显著减轻，与安慰剂相比，brepocitinib 30 mg组在第4周达到瘙痒缓解的患者比例高出18.9%。在患者报告的皮肤相关生活质量方面也观察到平行改善，且获益在整个52周的试验期间持续。
值得注意的是，在基线时有中度至重度皮肤病的64%患者中，与安慰剂相比，brepocitinib 30 mg组的功能性皮肤缓解率也高出26.6%。VALOR研究是一项全球3期试验，在全球90个中心招募了241名皮肌炎受试者，受试者按1:1:1随机分配至brepocitinib 30 mg组、brepocitinib 15 mg组和安慰剂组。