FDA授予异体CAR-T疗法Cema-Cel和Lasme-Cel的RMAT资格
FDA授予Allogene公司的cema-cel用于一线LBCL巩固治疗以及Cellectis公司的lasme-cel用于r/r B-ALL的RMAT认定。这两种异体CAR-T疗法均显示出早期疗效和安全性，其中cema-cel还获得了快速通道资格。
美国食品药品监督管理局（FDA）授予两种异体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法再生医学先进疗法（RMAT）认定：Allogene Therapeutics公司的cema-cel和Cellectis公司的lasme-cel。这些认定认可了这些现成细胞疗法在解决血癌未满足医疗需求方面的潜力。
Cema-cel获得了作为大B细胞淋巴瘤（LBCL）一线巩固治疗的RMAT和快速通道认定。FDA的决定基于正在进行的ALPHA3试验的中期无效性分析，该分析显示cema-cel组在第45天时58.3%（7/12）的患者达到微小残留病（MRD）阴性，而观察组为16.7%（2/12），绝对差异为41.6%。cema-cel组的中位血浆循环肿瘤DNA下降了97.7%，而观察组中位增加了26.6%。该疗法耐受性良好，无治疗相关的严重不良事件，无细胞因子释放综合征、神经毒性、移植物抗宿主病或高级别感染病例，且未因治疗相关毒性需要住院；大多数患者在门诊环境中接受管理。ALPHA3试验使用MRD检测来识别一线化学免疫治疗后复发高风险患者，并将其随机分配接受单次cema-cel给药或观察。
Lasme-cel是一种靶向CD22的异体CAR-T疗法，获得用于复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的RMAT认定。该决定基于1期BALLI-01试验数据，显示了良好的疗效和可控的安全性。最终1期结果将于2026年6月13日在欧洲血液学协会大会上公布。一项关键性2期试验现已开放招募。Cellectis公司首席执行官表示，该认定认可了无法等待的患者对现成CAR-T选项的需求，并加强了随着疗法推进关键项目与FDA的对话。
RMAT认定旨在加速治疗严重或危及生命疾病且初步临床证据表明解决未满足医疗需求的再生医学疗法的开发和审评。cema-cel额外的快速通道资格进一步增强了与FDA的沟通，并有可能获得滚动审评和优先审评资格。