FDA向多项罕见病与血液系统恶性肿瘤疗法授予快速通道资格

美国食品药品监督管理局（FDA）已向QRX003乳液（4%）授予快速通道资格，用于治疗Netherton综合征。这是一种罕见且严重的遗传性皮肤疾病，目前尚无获批疗法。Quoin Pharmaceuticals Ltd.于2026年3月11日宣布了该项资格授予。该公司是一家处于后期临床阶段的专科制药企业，专注于开发并商业化用于治疗罕见病与孤儿病的治疗产品。

QRX003乳液（4%）目前正在两项后期全身用药临床试验中接受评估，旨在考察Netherton综合征患者的安全性与有效性。此前，QRX003已分别获得美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格，用于治疗Netherton综合征，潜在获益包括获批后的市场独占期、临床试验税收抵免以及部分监管费用减免等。QRX003还获得了FDA授予的儿科罕见病资格。

Netherton综合征是一种由SPINK5基因突变导致的罕见遗传性皮肤疾病，可引起严重的皮肤屏障功能障碍、慢性炎症，以及更高的感染与过敏相关并发症风险。患者常出现广泛皮肤发红、脱屑、持续瘙痒，生活质量显著受损。目前，FDA尚未批准任何用于治疗Netherton综合征的疗法，治疗选择主要局限于支持治疗和超说明书用药。

FDA还向IBI3003授予快速通道资格。IBI3003是一种在研的抗GPRC5D/BCMA/CD3三特异性抗体。该资格具体适用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者，且这些患者既往已接受4线或以上治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物以及抗CD38单克隆抗体。IBI3003旨在同时靶向GPRC5D与BCMA，以抑制单一抗原靶向治疗常见的肿瘤逃逸。

一项纳入39例患者的1/2期试验临床数据显示，在剂量达到或高于120 μg/kg时，总缓解率（ORR）为83.3%。值得注意的是，髓外病变患者的ORR为80%；既往接受过BCMA或GPRC5D靶向治疗的患者中，ORR为77.8%。在达到完全缓解（CR）或更佳缓解的患者中，微小残留病灶（MRD）阴性率为100%。

从安全性角度看，细胞因子释放综合征事件仅限于1级至2级；此外，仅报告了2例1级至2级免疫效应细胞相关神经毒性综合征。与GPRC5D靶向相关的常见治疗期间出现不良事件包括1级至2级的皮肤、指（趾）甲及口腔影响。

IBI3003对CD3亲和力进行了优化，以在疗效与安全性之间实现平衡。该策略旨在支持T细胞的有效参与，同时避免免疫系统过度激活，因为这可能引发细胞因子释放综合征和免疫相关反应。

FDA的快速通道项目旨在促进治疗严重疾病并满足未被满足医疗需求药物的研发，并加快其审评。获得快速通道资格的疗法，可能受益于与FDA更频繁的沟通交流、监管申报的滚动审评资格，并在符合相关标准时有机会获得加速批准与优先审评。

在相关监管进展方面，FDA已受理iberdomide与daratumumab及dexamethasone联合用于复发或难治性多发性骨髓瘤患者的新药申请。该申请获得优先审评与突破性疗法资格，目标行动日期为2026年8月17日。Iberdomide是一种潜在同类首创的cereblon E3连接酶调节剂。该项监管申报基于3期EXCALIBER-RRMM研究，该研究将口服IberDd方案与标准三联方案daratumumab、bortezomib和dexamethasone进行比较。研究采用MRD阴性率和无进展生存期作为双主要终点。

FDA还批准对CAR T细胞疗法axicabtagene ciloleucel的说明书进行更新，取消其在复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤患者中的既往使用限制。PCNSL是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，起源于脑、脊髓、眼或脑脊液。该病总体预后较差，5年生存率约为30%。