FDA, 동종 CAR-T 치료제 세마셀과 라스메셀에 RMAT 지정
FDA가 Allogene Therapeutics의 세마셀(cema-cel)과 Cellectis의 라스메셀(lasme-cel)에 RMAT 지정을 부여했다. 두 동종 CAR-T 치료제 모두 유망한 초기 효능과 안전성을 보여주었으며, 세마셀은 패스트 트랙 지정도 추가로 받았다.
미국 식품의약국(FDA)은 두 가지 동종 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 Allogene Therapeutics의 세마셀(cema-cel)과 Cellectis의 라스메셀(lasme-cel)에 재생의료 첨단치료제(RMAT) 지정을 부여했다. 이 지정은 이러한 기성품 세포 치료제가 혈액암에서 충족되지 않은 의료 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 인정한 것이다.
세마셀은 대형 B세포 림프종(LBCL)에 대한 1차 통합 요법으로 RMAT 및 패스트 트랙 지정을 받았다. FDA는 진행 중인 ALPHA3 임상시험의 중간 무효 분석 결과를 바탕으로 결정을 내렸으며, 해당 결과에 따르면 세마셀 투여군 환자 12명 중 7명(58.3%)이 45일째 최소 잔류 질환(MRD) 음성을 달성한 반면, 관찰군에서는 12명 중 2명(16.7%)에 그쳐 절대 차이가 41.6%였다. 세마셀군의 혈장 순환 종양 DNA 중앙값은 97.7% 감소한 반면, 관찰군에서는 26.6% 증가했다. 치료는 내약성이 우수했으며, 치료 관련 심각한 이상 반응, 사이토카인 방출 증후군, 신경독성, 이식편대숙주병, 고등급 감염 사례가 없었고, 치료 관련 독성으로 인한 입원도 없었으며, 대부분의 환자는 외래 환경에서 관리되었다. ALPHA3 임상시험은 MRD 분석을 사용하여 1차 화학면역요법 후 재발 위험이 높은 환자를 식별하고, 단일 용량의 세마셀 또는 관찰에 무작위 배정한다.
CD22를 표적으로 하는 동종 CAR-T 치료제인 라스메셀은 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병(r/r B-ALL)에 대해 RMAT 지정을 받았다. 이 결정은 1상 BALLI-01 임상시험 데이터가 유망한 효능과 관리 가능한 안전성 프로필을 입증한 데 기반한다. 최종 1상 결과는 2026년 6월 13일 유럽혈액학회(EHA) 총회에서 발표될 예정이다. 현재 중추적 2상 임상시험이 등록을 시작했다. Cellectis의 CEO는 이 지정이 기다릴 수 없는 환자들을 위한 기성품 CAR-T 옵션의 필요성을 인정하고, 치료제가 중추적 프로그램을 진행함에 따라 FDA와의 대화를 강화한다고 밝혔다.
RMAT 지정은 중증 또는 생명을 위협하는 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 수요를 해결하기 위한 예비 임상 증거를 보여주는 재생의료 치료제의 개발 및 검토를 촉진하는 것을 목표로 한다. 세마셀에 추가된 패스트 트랙 지정은 FDA와의 향상된 상호작용을 가능하게 하며, 롤링 심사 및 우선 심사 대상이 될 잠재적 자격을 부여한다.