Lantern Pharma宣布LP-284获FDA孤儿药资格，LP-184获USPTO专利许可

Lantern Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予LP-284用于软组织肉瘤的孤儿药资格，同时美国专利商标局（USPTO）已发出专利许可通知，涉及其实验性疗法LP-184（zirdafulven）在卵巢癌、原发性肝癌、肾癌和甲状腺癌中基于生物标志物的使用。

FDA授予LP-284的资格是该药物获得的第三个孤儿药适应症，此前已于2023年1月获得套细胞淋巴瘤的资格，2023年11月获得伴有MYC和BCL2重排的高级别B细胞淋巴瘤的资格，这也是Lantern Pharma临床项目获得的第六个孤儿药资格。成人软组织肉瘤约占2025年美国预计13,520例病例的79%以上，其特征是复杂的基因组改变、染色体不稳定和DNA修复缺陷，这与LP-284的合成致死机制相契合。Lantern Pharma CEO指出，RADR®人工智能平台识别出这些DNA修复脆弱性，证明了其在罕见癌症中发现生物标志物驱动的精准肿瘤学机会的能力。

2025年7月，Lantern报告称，在正在进行的1期试验中，LP-284使一名重度预处理的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者实现了完全代谢缓解。这名41岁患者曾接受过化疗免疫治疗、CAR-T细胞疗法和双特异性抗体疗法但均失败，于2025年4月入组，并在接受两个28天周期的LP-284治疗后显示无病灶摄取。该药物是一种新型小分子，通过转录偶联核苷酸切除修复（TC-NER）靶向DNA修复缺陷。

根据全球疾病负担研究，软组织肉瘤代表了巨大的未满足需求，2021年全球约有96,200例新发病例。2025年，软组织肉瘤治疗药物的七大主要医药市场价值约24亿美元，预计到2035年将达到47亿美元。远处疾病的五年生存率仍约为16-17%。

USPTO对LP-184的许可涵盖了根据PTGR1、PTPN14和ASPH高表达选择患者的方法。LP-184是一种新一代酰基富烯前药，在肿瘤细胞内由PTGR1激活，导致DNA交联和双链断裂，利用DNA损伤修复缺陷细胞（如BRCA1/2突变肿瘤）的合成致死性。一项在复发或难治性晚期实体瘤中完成的63例患者1a期试验显示，在有效治疗剂量或以上治疗的患者中，疾病控制率为45%。Lantern计划在2026年将LP-184推进至多项生物标志物指导的1b/2期试验，包括新获专利中命名的适应症。LP-184还已获得FDA针对三阴性乳腺癌和胶质母细胞瘤的快速通道资格，以及针对恶性胶质瘤、胰腺癌和非典型畸胎样横纹肌样瘤的孤儿药资格。