FDA、同種異系CAR-T細胞療法「cema-cel」と「lasme-cel」にRMAT指定を付与
FDAは、Allogene社のcema-cel（初回治療後のLBCL地固め療法）とCellectis社のlasme-cel（再発/難治性B-ALL）にRMAT指定を付与した。両剤とも同種異系CAR-T療法であり、早期の有効性と安全性が有望であることが示され、cema-celはFast Track指定も取得した。
米国食品医薬品局（FDA）は、同種異系キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法であるAllogene Therapeutics社のcema-celとCellectis社のlasme-celの2剤に再生医療先進療法（RMAT）指定を付与した。この指定は、血液がんにおける満たされない医療ニーズに対応する可能性を有する既製品の細胞療法としてのこれらの治療薬の可能性を認識するものである。
Cema-celは、大細胞型B細胞リンパ腫（LBCL）の初回治療後の地固め療法としてRMATおよびFast Track指定を取得した。FDAの決定は、進行中のALPHA3試験の中間無益性解析に基づいており、cema-cel群では45日目に58.3%（7/12）の患者が微小残存病変（MRD）陰性を達成したのに対し、観察群では16.7%（2/12）であり、絶対差は41.6%であった。血漿中の循環腫瘍DNAの中央値は、cema-cel群で97.7%減少した一方、観察群では26.6%の中央値増加が認められた。本治療の忍容性は良好で、治療関連の重篤な有害事象、サイトカイン放出症候群、神経毒性、移植片対宿主病、高グレード感染症は認められず、治療関連毒性による入院もなく、ほとんどの患者が外来で管理された。ALPHA3試験では、MRDアッセイを用いて初回化学免疫療法後に再発リスクの高い患者を特定し、cema-celの単回投与または観察に無作為に割り付ける。
CD22を標的とする同種異系CAR-T療法であるlasme-celは、再発または難治性B細胞急性リンパ芽球性白血病（r/r B-ALL）に対してRMAT指定を取得した。この決定は、有望な有効性と管理可能な安全性プロファイルを示した第I相BALLI-01試験のデータに基づいている。第I相試験の最終結果は、2026年6月13日の欧州血液学会議で発表される予定である。第II相枢軸試験は現在患者登録が開始されている。Cellectis社のCEOは、この指定は待つことのできない患者に対する既製品のCAR-T選択肢の必要性を認識するものであり、本治療が枢軸プログラムを進めるにあたりFDAとの対話を強化するものであると述べた。
RMAT指定は、重篤または生命を脅かす疾患を治療し、満たされない医療ニーズに対応する予備的な臨床エビデンスを示す再生医療治療薬の開発および審査を迅速化することを目的としている。Cema-celへの追加のFast Track指定により、FDAとの対話の強化、ローリングレビューおよび優先審査の資格の可能性がさらに可能となる。