FDA授予Cullinan的CLN-049用于复发/难治性AML的孤儿药资格认定

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予CLN-049——一种新型、研究中的FLT3xCD3 T细胞衔接器——用于治疗复发/难治性急性髓系白血病的孤儿药资格认定。这一认定是在其用于治疗复发/难治性AML获得快速通道认定之后作出的，当时该公司也在继续推进一项正在进行的1期项目。

CLN-049旨在靶向表达FLT3的白血病细胞，为治疗急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征提供一种新的免疫治疗方法。CLN-049可同时结合突变型和非突变型FLT3，从而无论FLT3突变状态如何都能实现靶向作用，使这一研究性疗法可广泛适用于更广泛的人群。

CLN-049目前正在一项1期、开放标签、多中心、首次人体、多次递增给药研究中进行评估，以考察静脉给药CLN-049在复发/难治性AML或MDS患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和初步疗效（NCT05143996）；同时还在一项平行开展的1期、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究中用于治疗伴可测量残留病灶的AML患者（EUCT 2023-506572-27-00）。

FDA的孤儿药资格认定为拟用于预防、诊断或治疗美国患者人数少于200,000人的罕见疾病或病症的药物和生物制品提供孤儿药地位。获得孤儿药资格认定后，申办方可享受某些开发激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、免除某些FDA使用者费用，以及在获得上市批准后有机会在美国享有7年的市场独占期。

急性髓系白血病是成人最常见的急性白血病类型。美国每年约有22,000人被诊断为AML，约有一半数量的患者死于该疾病；在全球范围内，AML每年估计影响144,000人，死亡人数约为130,000人。复发性或难治性疾病患者的结局仍然较差，其5年生存率为10%或更低，目前AML尚无获批的免疫疗法。