FDA就Replimune的RP1黑色素瘤申请发出完整回复函
Replimune表示，FDA已就其RP1联合nivolumab治疗晚期黑色素瘤的申请发出完整回复函。公司对FDA评估结论提出异议，并称将裁减岗位、缩减其在美国的生产业务。
Replimune Group表示，其针对RP1联合nivolumab治疗晚期黑色素瘤的生物制品许可申请，已收到美国食品药品监督管理局（FDA）发出的完整回复函。该公司称，其不同意FDA关于授予突破性疗法认定所依据的数据集是否足以支持该药物向晚期癌症患者开放使用的看法。FDA表示，已提交的证据未达到监管批准所需的必要标准，且额外的探索性分析并未改变其此前关于RP1缺乏充分疗效证据的结论。
在IGNYTE试验中，对于在基于抗PD-1方案治疗后确认出现疾病进展、接受RP1联合nivolumab治疗的患者，该方案显示出34%的应答率，中位缓解持续时间为24.8个月，且安全性特征良好。公司还表示，在接受RP1联合nivolumab治疗的应答患者中，中位无进展生存期为30.6个月，相比之下，其此前基于PD-1方案治疗时为4.4个月。
Replimune表示，随着收到完整回复函，公司得知此次补充申报由一个不同的审评团队负责，该团队取代了此前一直与公司沟通的原团队。公司称，尽管其曾提出会面，新团队在审评过程中并未与其举行会议。公司还表示，监管机构的立场似乎与其在2025年9月A类会议上表达的观点相矛盾。
公司表示，在黑色素瘤专家作证后，监管机构未再对IGNYTE试验中患者群体的异质性提出进一步担忧，并承认在确证性研究中将患者随机分配至仅接受抗PD1治疗组并不可行。公司称，根据监管机构建议，其提交了一项基于IGNYTE-3的描述性分析方案，以支持各组成部分的贡献，并请求反馈；FDA未予回应，随后仍接受了该次补充申报，将其视为对2025年7月完整回复函的完整答复。
Replimune表示，FDA提出了若干与肿瘤评估方法学相关的问题。公司称，IGNYTE中的疗效应答采用未经修改的RECIST 1.1进行评估；分析显示，注射病灶与未注射病灶之间的应答率不存在实质性差异；活检和外科干预也未对肿瘤应答产生影响。
对于最初的BLA申报之前，公司表示，双方曾举行标准监管会议，讨论试验设计、患者人群和BLA申报资料要求。尽管随机对照试验是更受倾向的方案，但FDA在2021年3月B类会议纪要中建议，如果数据足够有说服力，单臂试验也可被接受并纳入加速批准考量。在随后举行的pre-BLA会议上，FDA表示不反对主要基于2期IGNYTE试验中140例患者队列的数据提交BLA，这些患者均为晚期黑色素瘤，且在既往基于抗PD-1治疗期间出现进展；公司称，该BLA随后获得受理，并被授予突破性疗法认定和优先审评资格。
公司表示，若无法及时获得加速批准，RP1的开发将不具备可行性，公司将裁减岗位，包括大幅缩减其位于美国的生产运营。Replimune股价在盘后交易中大跌46%至2.57美元，此前常规交易时段收跌19%，报4.76美元；该股今年以来已下跌51%。
黑色素瘤是第五大常见癌症，预计到2026年美国将新增约112,000例病例，每年造成近8,500人死亡。RP1也称为vusolimogene oderparepvec，是Replimune的核心在研产品。