Regeneron的garetosmab用于FOP的BLA获FDA受理并纳入优先审评
Regeneron表示，FDA已受理其garetosmab用于FOP的BLA，并授予优先审评资格，预计将在2026年8月前作出决定。III期OPTIMA试验显示，56周内与安慰剂相比，新发骨病灶显著减少，并在事后分析中观察到异常骨形成总体积的大幅下降。
Regeneron Pharmaceuticals宣布，其用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（fibrodysplasia ossificans progressiva，FOP）的garetosmab之**生物制品许可申请（Biologics License Application，BLA）已获美国食品药品监督管理局受理，并被授予优先审评（Priority Review）**资格。FDA预计将于2026年8月前作出决定。garetosmab是一种单克隆抗体，针对一种极罕见且目前无获批疗法的遗传性疾病。
该BLA申报由在成人患者中开展的III期OPTIMA试验数据支持。报告的56周结果包括：
- 与安慰剂相比，新发骨病灶减少90%至94%。
- 在一项事后（post-hoc）分析中，异常骨形成的总体积减少99%。
通过中和Activin A——这一在FOP骨生成中起核心作用的蛋白——garetosmab可针对疾病的根本原因发挥作用。FOP通常会导致严重的活动能力丧失，文章称其中位生存年龄为56岁。
Regeneron表示，计划于2026年稍晚启动OPTIMA 2试验，以评估其在儿童及青少年人群中的安全性和有效性。该疾病在美国和欧洲约影响1,000人。
2026年2月25日，Regeneron收盘上涨1.57%。该股当日成交额为**$0.59 billion**，按当日交易活跃度排名第207位。