Regeneron：Garetosmab获FDA优先审评用于FOP，Cemdisiran获EMA审评用于gMG
Regeneron宣布，其用于全身型重症肌无力的药物Cemdisiran获得了FDA和EMA的审评受理，用于进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的药物Garetosmab获得了FDA的优先审评受理。支持Garetosmab生物制品许可申请（BLA）的III期OPTIMA试验数据显示，新骨病变减少了94%和90%。
Regeneron Pharmaceuticals宣布了其两种罕见病治疗药物的监管进展：美国和欧洲监管机构已受理其药物候选物Cemdisiran用于全身型重症肌无力的申请，同时FDA已受理其用于治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的生物制品许可申请（BLA）进行优先审评。
FDA和欧洲药品管理局（EMA）将审评Cemdisiran用于抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）。FDA已授予该申请优先审评资格，以缩短审评时间，并设定了11月的目标行动日期。Regeneron预计欧盟委员会将在2027年下半年做出决定。Regeneron正根据与Alnylam Pharmaceuticals的许可协议开发Cemdisiran。
另一方面，FDA已受理Garetosmab用于治疗成人**进行性骨化性纤维发育不良（FOP）**的生物制品许可申请（BLA）进行优先审评。FDA决定的目标行动日期为2026年8月。Garetosmab是一种单克隆抗体，可阻断激活素A（Activin A），Regeneron的科学家发现该蛋白在FOP患者异位骨化（HO）病变的发展中至关重要。如果获批，Garetosmab将成为首个也是唯一被证明能减少成人FOP患者新异位骨病变数量和体积的治疗方法。
该BLA得到了评估Garetosmab治疗成人FOP的阳性III期OPTIMA试验的疗效和安全性数据的支持。与安慰剂相比，试验中评估的两个剂量（3 mg/kg和10 mg/kg）的Garetosmab在56周时，在减少新HO病变的总数和总体积方面均具有高度疗效。关于与安慰剂相比减少新HO病变总数的主要终点分析，接受3 mg/kg剂量的患者经历了94%的减少（1个病变 vs. 19个病变；p=0.0274），而接受10 mg/kg剂量的患者经历了90%的减少（2个病变 vs. 19个病变；p=0.0260）。一项事后分析还发现，与安慰剂相比，两个剂量的Garetosmab均使新HO病变的平均总体积（cm3）减少了99%以上。
在56周时，在参加OPTIMA试验的所有63名18岁及以上的FOP患者中，接受3 mg/kg Garetosmab治疗的患者中有1例、接受10 mg/kg Garetosmab治疗的患者中有2例、以及接受安慰剂治疗的患者中有2例发生了严重的治疗中出现的不良事件。最常见的不良反应（发生率≥30%）是鼻出血、多毛症、脓肿和痤疮。
优先审评资格授予那些寻求批准疗法的监管申请，这些疗法有望在严重疾病的治疗、诊断或预防方面提供重大改进。FDA此前已授予Garetosmab用于预防FOP患者HO的快速通道资格和孤儿药资格。Garetosmab也已获得欧盟的孤儿药资格，并计划在全球其他国家提交更多的监管申请。