Regeneron称cemdisiran用于全身型重症肌无力的3期NIMBLE试验达到终点
Regeneron表示，cemdisiran用于全身型重症肌无力的3期NIMBLE试验在第24周达到主要终点和关键次要终点。公司称，已在美国提交监管申请，并计划于2026年在欧盟提交申报。
Regeneron Pharmaceuticals表示，评估研究性cemdisiran用于成人全身型重症肌无力（gMG）的3期NIMBLE试验详细积极结果已发表于The Lancet，并在American Academy of Neurology Annual Meeting的大会口头全体会议上公布。该公司称，该试验在第24周达到主要终点和关键次要终点；每12周经皮下注射一次cemdisiran，显示出快速、深入且持久的疾病控制。
在第24周，cemdisiran相比安慰剂显示经安慰剂校正的MG-ADL改善2.3分，p<0.001；并显示经安慰剂校正的QMG改善2.8分，p=0.002。公司表示，76.6%接受cemdisiran治疗的患者实现了MG-ADL改善至少3分，48.4%实现了QMG改善至少5分。
Cemdisiran是一种新型siRNA疗法，可持久降低循环中的**补体因子5（C5）**水平，从而实现每3个月给药一次。公司称，cemdisiran有望成为首个获批用于治疗gMG的siRNA。
Regeneron表示，已提交美国监管申请，并且计划于2026年在欧盟提交申报。文章还称，在延长期内发生了1例由肺炎导致的死亡。