Regeneron recibe revisión prioritaria de la FDA para garetosmab en FOP y revisión de la EMA para cemdisiran en miastenia gravis generalizada
Regeneron anunció la aceptación de la revisión de la FDA y la EMA para cemdisiran en miastenia gravis generalizada y la aceptación de la revisión prioritaria de la FDA para garetosmab en fibrodisplasia osificante progresiva. El BLA de garetosmab se respalda con datos del ensayo de fase 3 OPTIMA que muestran reducciones del 94% y 90% en nuevas lesiones óseas.
Regeneron Pharmaceuticals anunció avances regulatorios para dos tratamientos de enfermedades raras: los reguladores de Estados Unidos y Europa han aceptado solicitudes para su candidato farmacológico cemdisiran en la miastenia gravis generalizada, mientras que la FDA ha aceptado para revisión prioritaria su solicitud de licencia de productos biológicos para garetosmab destinado a tratar la fibrodisplasia osificante progresiva.
La FDA y la Agencia Europea de Medicamentos revisarán cemdisiran para adultos con miastenia gravis generalizada (gMG) que sean positivos para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina. La FDA ha otorgado a la solicitud una revisión prioritaria, que acorta el período de revisión, y ha establecido una fecha objetivo de acción en noviembre. Regeneron espera una decisión de la Comisión Europea en la segunda mitad de 2027. Regeneron está desarrollando cemdisiran bajo un acuerdo de licencia con Alnylam Pharmaceuticals.
Separadamente, la FDA ha aceptado para Revisión Prioritaria la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) para garetosmab para el tratamiento de adultos con fibrodisplasia osificante progresiva (FOP). La fecha objetivo de acción para la decisión de la FDA es agosto de 2026. Garetosmab es un anticuerpo monoclonal que bloquea la Activin A, una proteína que los científicos de Regeneron descubrieron como crítica en el desarrollo de lesiones de osificación heterotópica (HO) en personas con FOP. Si se aprueba, garetosmab sería el primer y único tratamiento disponible demostrado para reducir el número y el volumen de nuevas lesiones óseas heterotópicas en adultos con FOP.
El BLA se respalda con datos de eficacia y seguridad del exitoso ensayo de fase 3 OPTIMA que evaluó garetosmab en adultos con FOP. Ambas dosis de garetosmab (3 mg/kg y 10 mg/kg) evaluadas en el ensayo fueron altamente eficaces para reducir el número total y el volumen de nuevas lesiones HO en 56 semanas, en comparación con el placebo. Con respecto al análisis del objetivo principal de reducción en el número total de nuevas lesiones HO en comparación con el placebo, los que recibieron la dosis de 3 mg/kg experimentaron una reducción del 94% (1 lesión frente a 19 lesiones; p=0.0274), mientras que los que recibieron la dosis de 10 mg/kg experimentaron una reducción del 90% (2 lesiones frente a 19 lesiones; p=0.0260). Un análisis post hoc también encontró que ambas dosis de garetosmab demostraron una reducción superior al 99% en el volumen total medio (cm³) de nuevas lesiones HO en comparación con el placebo.
A las 56 semanas, entre las 63 personas con FOP de 18 años o más que participaron en el ensayo OPTIMA, ocurrieron eventos adversos emergentes del tratamiento graves en 1 paciente tratado con 3 mg/kg de garetosmab, 2 pacientes tratados con 10 mg/kg de garetosmab y 2 pacientes tratados con placebo. Las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥30%) son epistaxis, crecimiento aumentado del cabello, absceso y acné.
La Revisión Prioritaria se otorga a solicitudes regulatorias que buscan aprobación para terapias que tienen el potencial de proporcionar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves. La FDA había otorgado previamente la designación de Vía Rápida y la designación de Medicamento Huérfano para garetosmab para la prevención de HO en pacientes con FOP. A garetosmab también se le ha otorgado la designación de Medicamento Huérfano en la Unión Europea, y se planean presentaciones regulatorias adicionales en países de todo el mundo.