Regeneron recebe revisão prioritária da FDA para garetosmab em FOP e avaliação da EMA para cemdisiran em gMG
A Regeneron anunciou a aceitação de revisões pela FDA e EMA para o cemdisiran na miastenia gravis generalizada e a aceitação de revisão prioritária pela FDA para o garetosmab na fibrodisplasia ossificante progressiva. O BLA para garetosmab é sustentado por dados do ensaio de Fase 3 OPTIMA que mostraram reduções de 94% e 90% em novas lesões ósseas.
A Regeneron Pharmaceuticals anunciou avanços regulatórios para dois tratamentos para doenças raras: os reguladores dos Estados Unidos e da Europa aceitaram pedidos para seu candidato a medicamento cemdisiran para miastenia gravis generalizada, enquanto a FDA aceitou para revisão prioritária seu pedido de licença biológica para garetosmab para tratar fibrodisplasia ossificante progressiva.
A FDA e a Agência Europeia de Medicamentos irão revisar cemdisiran para adultos com miastenia gravis generalizada (gMG) que são positivos para anticorpos contra o receptor de acetilcolina. A FDA concedeu ao pedido a revisão prioritária, que encurta o período de revisão, e definiu uma data alvo de ação em novembro. A Regeneron espera uma decisão da Comissão Europeia no segundo semestre de 2027. A Regeneron está desenvolvendo o cemdisiran sob um acordo de licenciamento com a Alnylam Pharmaceuticals.
Separadamente, a FDA aceitou para Revisão Prioritária o Pedido de Licença Biológica (BLA) para garetosmab para o tratamento de adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP). A data alvo de ação para a decisão da FDA é agosto de 2026. Garetosmab é um anticorpo monoclonal que bloqueia a Activina A, uma proteína que cientistas da Regeneron descobriram ser crítica no desenvolvimento de lesões de ossificação heterotópica (OH) em pessoas com FOP. Se aprovado, o garetosmab seria o primeiro e único tratamento disponível comprovado para reduzir o número e o volume de novas lesões ósseas heterotópicas em adultos com FOP.
O BLA é sustentado por dados de eficácia e segurança do ensaio de Fase 3 OPTIMA positivo que avaliou garetosmab em adultos com FOP. Ambas as doses de garetosmab (3 mg/kg e 10 mg/kg) avaliadas no ensaio foram altamente eficazes na redução do número total e volume de novas lesões de OH em 56 semanas, em comparação com placebo. Com relação à análise do endpoint primário de redução no número total de novas lesões de OH em comparação com placebo, aqueles que receberam a dose de 3 mg/kg experimentaram uma redução de 94% (1 lesão vs. 19 lesões; p=0,0274), enquanto aqueles que receberam a dose de 10 mg/kg experimentaram uma redução de 90% (2 lesões vs. 19 lesões; p=0,0260). Uma análise post-hoc também encontrou que ambas as doses de garetosmab demonstraram uma redução superior a 99% no volume total médio (cm3) de novas lesões de OH em comparação com placebo.
Em 56 semanas, entre todas as 63 pessoas com FOP com 18 anos ou mais que participaram do ensaio OPTIMA, eventos adversos graves emergentes do tratamento ocorreram em 1 paciente tratado com garetosmab 3 mg/kg, 2 pacientes tratados com garetosmab 10 mg/kg e 2 pacientes tratados com placebo. As reações adversas mais comuns (incidência ≥30%) são epistaxe, crescimento aumentado de pelos, abscesso e acne.
A Revisão Prioritária é concedida a pedidos regulatórios que buscam aprovação para terapias que têm o potencial de fornecer melhorias significativas no tratamento, diagnóstico ou prevenção de condições graves. A FDA concedeu anteriormente a Designação de Trilha Rápida e a Designação de Medicamento Órfão para o garetosmab para a prevenção de OH em pacientes com FOP. O garetosmab também recebeu Designação de Órfão na União Europeia, e apresentações regulatórias adicionais estão planejadas em países ao redor do mundo.