Regeneron, FOP에 대한 Garetosmab FDA 우선 심사 및 gMG에 대한 Cemdisiran EMA 심사 획득
Regeneron은 전신성 중증근무력증(gMG)에 대한 cemdisiran의 FDA 및 EMA 심사 수락과 섬유성 이상골형성증(FOP)에 대한 garetosmab의 FDA 우선 심사 수락을 발표했다. garetosmab의 BLA는 새로운 골 병변을 94% 및 90% 감소시킨 3상 OPTIMA 시험 데이터로 뒷받침된다.
Regeneron Pharmaceuticals는 두 가지 희귀질환 치료제의 규제 발전을 발표했다: 미국 및 유럽 규제기관이 전신성 중증근무력증에 대한 자사의 후보약물 cemdisiran의 신청을 수락했으며, FDA는 섬유성 이상골형성증을 치료하기 위한 garetosmab의 생물학적 제제 허가신청(BLA)을 우선 심사로 수락했다.
FDA와 유럽의약품청(EMA)은 항아세틸콜린 수용체 항체 양성인 전신성 중증근무력증(gMG) 성인 환자를 위한 cemdisiran을 심사할 예정이다. FDA는 신청에 우선 심사를 부여하여 심사 기간을 단축했으며, 11월을 목표 행동일로 설정했다. Regeneron은 유럽위원회의 결정을 2027년 하반기에 예상하고 있다. Regeneron은 Alnylam Pharmaceuticals와의 라이선스 계약 하에 cemdisiran을 개발하고 있다.
별도로, FDA는 섬유성 이상골형성증(FOP) 성인 환자를 치료하기 위한 garetosmab의 생물학적 제제 허가신청(BLA)을 우선 심사로 수락했다. FDA 결정의 목표 행동일은 2026년 8월이다. garetosmab은 FOP 환자의 이형성골화(HO) 병변 발달에 중요한 것으로 Regeneron 과학자들이 발견한 단백질인 액틴 A(Activin A)를 차단하는 단클론항체이다. 승인될 경우, garetosmab은 FOP 성인 환자에서 새로운 이형성골 병변의 수와 양을 감소시키는 것으로 입증된 최초이자 유일한 가용 치료제가 될 것이다.
BLA는 FOP 성인 환자에서 garetosmab을 평가한 긍정적인 3상 OPTIMA 시험의 유효성 및 안전성 데이터로 뒷받침된다. 시험에서 평가된 두 가지 garetosmab 용량(3 mg/kg 및 10 mg/kg) 모두 56주 시점에서 위약 대비 새로운 HO 병변의 총 수와 양을 감소시키는 데 높은 효능을 보였다. 위약 대비 새로운 HO 병변 총 수 감소의 주요 평가변수 분석에서, 3 mg/kg 용량을 투여받은 환자는 94% 감소(1 병변 vs. 19 병변; p=0.0274)를 경험했으며, 10 mg/kg 용량을 투여받은 환자는 90% 감소(2 병변 vs. 19 병변; p=0.0260)를 경험했다. 사후 분석에서 두 용량의 garetosmab 모두 새로운 HO 병변의 평균 총 부피(cm³)가 위약 대비 99% 이상 감소하는 것을 보여주었다.
56주 시점에서, OPTIMA 시험에 참여한 18세 이상의 모든 63명의 FOP 환자 중, 3 mg/kg garetosmab으로 치료된 1명, 10 mg/kg garetosmab으로 치료된 2명, 위약으로 치료된 2명에서 치료와 관련된 serious treatment-emergent 이상사례가 발생했다. 가장 흔한 이상반응(발생률 ≥30%)은 비출혈, 모발 성장 증가, 농양 및 여드름이다.
우선 심사는 심각한 질환의 치료, 진단 또는 예방에 상당한 개선을 제공할 수 있는 잠재력을 가진 치료제를 승인하기 위한 규제 신청에 부여된다. FDA는 이전에 FOP 환자의 HO 예방을 위한 garetosmab에 대한 패스트트랙 지정 및 희귀의약품 지정을 부여했다. garetosmab은 유럽연합에서도 희귀의약품 지정을 받았으며, 전 세계 국가에서 추가 규제 제출이 계획되어 있다.