レジェネロン、FOP治療薬ガレトサマブでFDA優先審査を取得、gMG治療薬センディシランでEMA審査を受ける

レジェネロン・ファーマシューティカルズは、2つの罕見疾患治療薬に関する規制の進展を発表した：米国および欧州の規制当局は、全身型重症筋無力症に対する同社のセンディシラン候補薬の申請を承認し、FDAは進行性骨化性異形成症を治療するためのガレトサマブの生物製品承認申請を優先審査として承認した。

FDAおよび欧州医薬品庁（EMA）は、抗アセチルコリン受容体抗体陽性の成人全身型重症筋無力症（gMG）患者に対するセンディシランを審査する。FDAは、審査期間を短縮する優先審査を申請に付与し、11月を目標日として設定した。レジェネロンは、欧州委員会からの決定を2027年後半に期待している。レジェネロンは、Alnylam Pharmaceuticalsとのライセンス契約の下でセンディシランを開発している。

別に、FDAは、成人進行性骨化性異形成症（FOP）の治療のためのガレトサマブの生物製品承認申請（BLA）を優先審査として承認した。FDA決定の目標日は2026年8月である。ガレトサマブは、レジェネロンの科学者たちがFOP患者における異所性骨化（HO）病変の発生に重要であると発見したタンパク質Activin Aを遮断するモノクローナル抗体である。承認されれば、ガレトサマブは、FOP成人患者における新規異所性骨病変の数と体積を減少させることが示された初の唯一の利用可能な治療法となる。

BLAは、成人FOP患者におけるガレトサマブを評価した陽性の第3相OPTIMA試験からの有効性および安全性データに基づいている。試験で評価された両用量（3 mg/kgおよび10 mg/kg）は、プラセボと比較して、56週時点での新規HO病変の総数と体積を減少させるのに高度に有効であった。プラセボと比較した新規HO病変の総数減少に関する主要エンドポイント分析では、3 mg/kg用量を受けた患者は94%減少（1病変 vs. 19病変；p=0.0274）を経験し、10 mg/kg用量を受けた患者は90%減少（2病変 vs. 19病変；p=0.0260）を経験した。事後分析でも、ガレトサマブの両用量は、プラセボと比較して新規HO病変の平均総体積（cm3）の99%以上の減少を示した。

56週時点で、OPTIMA試験に参加した18歳以上のFOP患者63名全員において、3 mg/kgガレトサマブ治療で重篤な治療関連有害事象が1名、10 mg/kgガレトサマブ治療で2名、プラセボ治療で2名に発生した。最も一般的な有害反応（発生率≥30%）は、鼻出血、毛髪増多、膿瘍、および尋常性痤瘡である。

優先審査は、重篤な疾患の治療、診断、または予防において有意な改善を提供する可能性がある治療法の承認を求める規制申請に付与される。FDAは以前に、FOP患者におけるHO予防のためのガレトサマブにFast Track designationおよびOrphan Drug Designationを付与した。ガレトサマブは欧州連合でもOrphan Designationを付与されており、世界中の国々で追加の規制提出が計画されている。