Regeneron obtient un examen prioritaire de la FDA pour le garetosmab dans la FOP et un examen de l'EMA pour le cemdisiran dans la MGg

Regeneron Pharmaceuticals a annoncé des avancées réglementaires pour deux traitements de maladies rares : les régulateurs américains et européens ont accepté les demandes pour son candidat médicamenteux cemdisiran dans la myasthénie généralisée, tandis que la FDA a accepté pour un examen prioritaire sa demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques pour le garetosmab destiné à traiter la fibrodysplasie ossifiante progressive.

La FDA et l'Agence européenne des médicaments examineront le cemdisiran pour les adultes atteints de myasthénie généralisée (MGg) présentant des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine positifs. La FDA a accordé à la demande un examen prioritaire, qui raccourcit la période d'examen, et a fixé une date cible d'action en novembre. Regeneron s'attend à une décision de la Commission européenne au second semestre 2027. Regeneron développe le cemdisiran dans le cadre d'un accord de licence avec Alnylam Pharmaceuticals.

Par ailleurs, la FDA a accepté pour un examen prioritaire la demande d'autorisation de mise sur le marché de produits biologiques (BLA) pour le garetosmab destiné au traitement des adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP). La date cible d'action pour la décision de la FDA est fixée en août 2026. Le garetosmab est un anticorps monoclonal qui bloque l'Activine A, une protéine que les scientifiques de Regeneron ont découvert être essentielle au développement des lésions d'ossification hétérotopique (OH) chez les personnes atteintes de FOP. Si approuvé, le garetosmab serait le premier et seul traitement disponible démontré pour réduire le nombre et le volume des nouvelles lésions osseuses hétérotopiques chez les adultes atteints de FOP.

La BLA est soutenue par des données d'efficacité et de sécurité issues de l'essai de phase 3 OPTIMA, positif, évaluant le garetosmab chez des adultes atteints de FOP. Les deux doses de garetosmab (3 mg/kg et 10 mg/kg) évaluées dans l'essai se sont avérées très efficaces pour réduire le nombre total et le volume des nouvelles lésions d'OH à 56 semaines, par rapport au placebo. Concernant l'analyse de l'objectif principal de réduction du nombre total de nouvelles lésions d'OH par rapport au placebo, ceux recevant la dose de 3 mg/kg ont présenté une réduction de 94 % (1 lésion contre 19 lésions ; p=0,0274), tandis que ceux recevant la dose de 10 mg/kg ont présenté une réduction de 90 % (2 lésions contre 19 lésions ; p=0,0260). Une analyse a posteriori a également révélé que les deux doses de garetosmab ont démontré une réduction de plus de 99 % du volume total moyen (cm³) des nouvelles lésions d'OH par rapport au placebo.

À 56 semaines, sur les 63 personnes atteintes de FOP âgées de 18 ans et plus ayant participé à l'essai OPTIMA, des événements indésirables graves liés au traitement sont survenus chez 1 patient traité avec 3 mg/kg de garetosmab, 2 patients traités avec 10 mg/kg de garetosmab, et 2 patients traités avec le placebo. Les réactions indésirables les plus fréquentes (incidence ≥30%) sont l'épistaxis, l'augmentation de la croissance des cheveux, l'abcès et l'acné.

L'examen prioritaire est accordé aux demandes réglementaires cherchant l'approbation de thérapies susceptibles d'apporter des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention d'affections graves. La FDA avait précédemment accordé la désignation de piste rapide et la désignation de médicament orphelin pour le garetosmab pour la prévention de l'OH chez les patients atteints de FOP. Le garetosmab a également reçu la désignation d'orphelin dans l'Union européenne, et des dépôts réglementaires supplémentaires sont prévus dans des pays du monde entier.