Regeneron erhält FDA-Prioritätsüberprüfung für Garetosmab bei FOP und EMA-Überprüfung für Cemdisiran bei gMG
Regeneron gab die Annahme von FDA- und EMA-Überprüfungen für Cemdisiran bei generalisierter Myasthenia gravis (gMG) sowie die Annahme einer FDA-Prioritätsüberprüfung für Garetosmab bei Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) bekannt. Der Garetosmab-BLA wird durch Daten der Phase-3-OPTIMA-Studie gestützt, die Reduktionen von 94 % und 90 % bei neuen Knochenläsionen zeigen.
Regeneron Pharmaceuticals kündigte regulatorische Fortschritte für zwei seltene Krankheitsbehandlungen an: US- und europäische Behörden haben Anträge für den Wirkstoffkandidaten Cemdisiran bei generalisierter Myasthenia gravis (gMG) akzeptiert, während die FDA seinen Antrag für Biologika (BLA) für Garetosmab zur Behandlung von Fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) zur Prioritätsüberprüfung akzeptiert hat.
Die FDA und die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) werden cemdisiran für Erwachsene mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) überprüfen, die Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiv sind. Die FDA hat dem Antrag eine Prioritätsüberprüfung (Priority Review) erteilt, die den Überprüfungszeitraum verkürzt, und ein Zielentscheidungsdatum im November festgelegt. Regeneron erwartet einen Beschluss der Europäischen Kommission in der zweiten Hälfte des Jahres 2027. Regeneron entwickelt Cemdisiran unter einer Lizenzvereinbarung mit Alnylam Pharmaceuticals.
Separat hat die FDA den Antrag für Biologika (BLA) für garetosmab zur Behandlung von Erwachsenen mit fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) zur Prioritätsüberprüfung (Priority Review) akzeptiert. Das Zielentscheidungsdatum der FDA für einen Beschluss ist August 2026. Garetosmab ist ein monoklonaler Antikörper, der Activin A blockiert, ein Protein, das von Regeneron-Wissenschaftlern als entscheidend für die Entwicklung heterotoper Ossifikations (HO)-Läsionen bei Personen mit FOP entdeckt wurde. Bei Genehmigung wäre Garetosmab die erste und einzige verfügbare Behandlung, die die Anzahl und das Volumen neuer heterotoper Knochenläsionen bei Erwachsenen mit FOP reduziert, wie gezeigt wurde.
Der BLA wird durch Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten der positiven Phase-3-OPTIMA-Studie gestützt, die Garetosmab bei Erwachsenen mit FOP evaluiert. Beide in der Studie evaluierten Garetosmab-Dosen (3 mg/kg und 10 mg/kg) waren bei der Reduktion der Gesamtanzahl und des Gesamtvolumens neuer HO-Läsionen nach 56 Wochen im Vergleich zu Placebo hochwirksam. Bezüglich der primären Endpunktanalyse der Reduktion der Gesamtanzahl neuer HO-Läsionen im Vergleich zu Placebo erlebten diejenigen, die die 3-mg/kg-Dosis erhielten, eine 94 %ige Reduktion (1 Läsion vs. 19 Läsionen; p=0,0274), während diejenigen, die die 10-mg/kg-Dosis erhielten, eine 90 %ige Reduktion (2 Läsionen vs. 19 Läsionen; p=0,0260) erlebten. Eine post-hoc-Analyse ergab außerdem, dass beide Garetosmab-Dosen eine mehr als 99 %ige Reduktion des mittleren Gesamtvolumens (cm³) neuer HO-Läsionen im Vergleich zu Placebo zeigten.
Nach 56 Wochen trat bei 63 Personen mit FOP im Alter von 18 Jahren und älteren, die an der OPTIMA-Studie teilnahmen, bei 1 Patienten, der 3 mg/kg Garetosmab erhielt, bei 2 Patienten, die 10 mg/kg Garetosmab erhielten, und bei 2 Patienten, die Placebo erhielten, ein schwerwiegendes behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis auf. Die häufigsten unerwünschten Reaktionen (Häufigkeit ≥30 %) sind Nasenbluten (Epistaxis), vermehrter Haarwuchs, Abszess und Akne.
Eine Prioritätsüberprüfung (Priority Review) wird für regulatorische Anträge gewährt, die die Genehmigung von Therapien anstreben, die das Potenzial für signifikante Verbesserungen in der Behandlung, Diagnose oder Prävention schwerwiegender Erkrankungen bieten können. Die FDA hatte zuvor eine Fast-Track-Designation und eine Orphan Drug Designation für Garetosmab zur Prävention von HO bei Patienten mit FOP erteilt. Garetosmab wurde auch eine Orphan-Designation in der Europäischen Union (EU) erteilt, und weitere regulatorische Einreichungen sind in Ländern auf der ganzen Welt geplant.