Regeneron、全身型重症筋無力症に対するcemdisiranの第3相NIMBLE試験で主要評価項目を達成と発表
Regeneronは、全身型重症筋無力症に対するcemdisiranの第3相NIMBLE試験が24週時点で主要評価項目および重要な副次評価項目を達成したと発表した。米国では規制当局への申請を提出済みで、EUでの申請は2026年を予定している。
Regeneron Pharmaceuticalsは、成人の全身型重症筋無力症（gMG）を対象に治験薬cemdisiranを評価した第3相NIMBLE試験の詳細な良好な結果がThe Lancetに掲載され、American Academy of Neurology Annual Meetingの口頭プレナリーセッションで発表されたと明らかにした。同社によると、本試験は24週時点で主要評価項目および重要な副次評価項目を達成し、12週間ごとの皮下投与であるcemdisiranは、迅速かつ深く、持続的な疾患コントロールを示した。
24週時点で、cemdisiran群はプラセボ群と比較して、MG-ADLのプラセボ調整後2.3ポイント改善（p<0.001）およびQMGのプラセボ調整後2.8ポイント改善（p=0.002）を示した。同社によると、cemdisiran投与患者の76.6%がMG-ADLで3ポイント以上の改善を達成し、48.4%がQMGで5ポイント以上の改善を達成した。
Cemdisiranは、血中のcomplement factor 5（C5）濃度を持続的に低下させ、3カ月ごとの投与を可能にする新規のsiRNA治療薬である。同社は、cemdisiranがgMG治療薬として承認される初のsiRNAとなる可能性があると述べた。
Regeneronは、米国での規制当局への申請をすでに提出しており、EUでの申請は2026年を予定していると述べた。また記事では、延長期間中に肺炎による死亡が1例発生したとも記されている。