Regeneron indique que l’essai de phase 3 NIMBLE a atteint ses critères d’évaluation avec le cemdisiran dans la myasthénie généralisée

Regeneron Pharmaceuticals a indiqué que les résultats détaillés positifs de l’essai de phase 3 NIMBLE, évaluant le cemdisiran expérimental chez des adultes atteints de myasthénie généralisée (gMG), ont été publiés dans The Lancet et présentés lors d’une séance plénière orale à l’American Academy of Neurology Annual Meeting. La société a précisé que l’essai avait atteint son critère d’évaluation principal ainsi que ses principaux critères d’évaluation secondaires à la semaine 24, le cemdisiran administré par voie sous-cutanée toutes les 12 semaines démontrant un contrôle de la maladie rapide, profond et durable.

À la semaine 24, le cemdisiran versus placebo a montré une amélioration du score MG-ADL ajustée au placebo de 2,3 points avec p<0,001 et une amélioration du score QMG ajustée au placebo de 2,8 points avec p=0,002. La société a indiqué que 76,6 % des patients sous cemdisiran ont obtenu une amélioration du score MG-ADL de 3 points ou plus et que 48,4 % ont obtenu une amélioration du score QMG de 5 points ou plus.

Le cemdisiran est une nouvelle thérapie par siRNA qui réduit durablement les taux circulants de facteur 5 du complément (C5), permettant une administration tous les trois mois. La société a indiqué que le cemdisiran pourrait être le premier siRNA à être approuvé dans le traitement de la gMG.

Regeneron a indiqué qu’une demande réglementaire aux États-Unis a été soumise et que des dépôts réglementaires dans l’UE sont prévus pour 2026. L’article précise également qu’un décès dû à une pneumonie est survenu pendant la période d’extension.