Kyverna Therapeutics公布自身免疫CAR-T疗法积极二期数据

Kyverna Therapeutics宣布了其候选疗法miv-cel (KYV-101)在全身型重症肌无力II期临床试验中的积极长期随访结果。公司预计在2026年上半年提交生物制品许可申请，并计划在2026年底前实现商业化上市，这得到了2.793亿美元现金及有价证券的支持，可支撑至2028年。

数据显示，该疗法在延长的观察期内持续表现出良好的安全性和耐受性，同时关键疗效指标保持稳定的改善趋势。这一进展为后续关键临床试验的设计和推进提供了重要基础，也增强了业界对这种细胞疗法潜力的信心。

公司在其业务更新中同时报告了2025年第四季度及全年财务业绩。关键的临床亮点包括：注册性僵人综合征顶线结果具有统计学显著性；KYSA-6全身型重症肌无力中期数据积极，且III期试验已开始入组；以及研究者主导的进展性多发性硬化症和类风湿关节炎结果令人鼓舞。注册性僵人综合征的顶线数据显示了统计学显著获益，且未出现高级别细胞因子释放综合征或免疫效应细胞相关神经毒性综合征。

2025年全年净亏损为1.613亿美元，高于2024年的1.275亿美元。全年研发费用及一般行政费用分别增至1.337亿美元和3610万美元，反映了开发和运营支出的增加。公司通过融资筹集了1.475亿美元，并完成了一笔1.5亿美元的贷款安排，其中首笔2500万美元已到位。

Kyverna Therapeutics是一家专注于为自身免疫性疾病患者开发细胞疗法的后期临床生物制药公司。公司正在推进其所谓的僵人综合征领域首个上市的自身免疫CAR-T机会，关键上市准备工作正在进行中。针对全身型重症肌无力的、与FDA协商一致的III期试验入组工作正在推进，首位患者已入组。