Regeneron, 전신 중증근무력증 대상 cemdisiran 3상 NIMBLE 시험서 목표 지표 충족
Regeneron은 전신 중증근무력증 대상 3상 NIMBLE 시험에서 cemdisiran이 24주 시점의 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족했다고 밝혔다. 미국 규제 신청서는 이미 제출됐으며, EU 제출은 2026년으로 계획돼 있다.
Regeneron Pharmaceuticals는 성인 전신 중증근무력증 (gMG) 환자에서 연구용 cemdisiran을 평가한 3상 NIMBLE 시험의 상세한 긍정적 결과가 The Lancet에 게재됐으며, American Academy of Neurology Annual Meeting의 구두 플레너리 세션에서 발표됐다고 밝혔다. 회사는 이 시험이 24주 시점에 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족했으며, cemdisiran을 12주마다 피하 투여한 결과 신속하고 깊이 있으며 지속적인 질환 조절을 보였다고 설명했다.
24주 시점에서 cemdisiran은 위약 대비 MG-ADL 2.3점 위약 보정 개선을 보였고 p<0.001, QMG 2.8점 위약 보정 개선을 나타냈으며 p=0.002였다. 회사는 cemdisiran 투여 환자의 **76.6%**가 MG-ADL 3점 이상 개선을 달성했고, **48.4%**가 QMG 5점 이상 개선을 달성했다고 밝혔다.
Cemdisiran은 순환 중 complement factor 5 (C5) 수치를 지속적으로 낮추는 새로운 siRNA 치료제로, 3개월마다 투여가 가능하다. 회사는 cemdisiran이 gMG 치료용으로 승인되는 최초의 siRNA가 될 수 있다고 밝혔다.
Regeneron은 미국 규제 신청서를 제출했으며 EU 제출은 2026년으로 계획돼 있다고 밝혔다. 기사에는 연장 기간 중 폐렴으로 인한 사망 1건이 발생했다고도 적혔다.