Regeneron afirma que el ensayo NIMBLE de fase 3 cumplió los criterios de valoración de cemdisiran en la miastenia gravis generalizada
Regeneron informó que el ensayo de fase 3 NIMBLE de cemdisiran en miastenia gravis generalizada cumplió el criterio de valoración principal y los secundarios clave en la semana 24. La compañía señaló que ya presentó una solicitud regulatoria en EE. UU. y prevé realizar presentaciones en la UE en 2026.
Regeneron Pharmaceuticals informó que los resultados positivos detallados del ensayo de fase 3 NIMBLE, que evaluó el cemdisiran en adultos con miastenia gravis generalizada (gMG), se publicaron en The Lancet y se presentaron en una sesión plenaria oral en la American Academy of Neurology Annual Meeting. La compañía señaló que el ensayo cumplió su criterio de valoración principal y los criterios de valoración secundarios clave en la semana 24, y que cemdisiran, administrado por vía subcutánea cada 12 semanas, demostró un control rápido, profundo y sostenido de la enfermedad.
En la semana 24, cemdisiran frente a placebo mostró una mejora de 2,3 puntos en MG-ADL ajustada frente a placebo con p<0.001 y una mejora de 2,8 puntos en QMG ajustada frente a placebo con p=0.002. La compañía indicó que 76,6% de los pacientes tratados con cemdisiran lograron una mejora de 3 puntos o más en MG-ADL y 48,4% lograron una mejora de 5 puntos o más en QMG.
Cemdisiran es una nueva terapia con siRNA que reduce de forma duradera los niveles circulantes de factor 5 del complemento (C5), lo que permite su administración cada tres meses. La compañía afirmó que cemdisiran podría ser el primer siRNA aprobado para el tratamiento de la gMG.
Regeneron señaló que ya se ha presentado una solicitud regulatoria en EE. UU. y que las presentaciones ante la UE están previstas para 2026. El artículo también indicó que se produjo una muerte por neumonía durante el período de extensión.