Regeneron afirma que estudo NIMBLE de fase 3 atingiu os desfechos para cemdisiran na miastenia gravis generalizada
A Regeneron informou que o estudo NIMBLE de fase 3 com cemdisiran em miastenia gravis generalizada atingiu o desfecho primário e os principais desfechos secundários na semana 24. A empresa disse que já submeteu um pedido regulatório nos EUA e planeja protocolar pedidos na UE em 2026.
Regeneron Pharmaceuticals informou que resultados positivos detalhados do estudo NIMBLE de fase 3, que avaliou o cemdisiran investigacional em adultos com miastenia gravis generalizada (gMG), foram publicados na The Lancet e apresentados em uma sessão plenária oral na American Academy of Neurology Annual Meeting. A empresa afirmou que o estudo atingiu seu desfecho primário e os principais desfechos secundários na semana 24, com o cemdisiran administrado por via subcutânea a cada 12 semanas demonstrando controle rápido, profundo e sustentado da doença.
Na semana 24, o cemdisiran, em comparação com placebo, mostrou uma melhora de 2,3 pontos no MG-ADL ajustada por placebo com p<0,001 e uma melhora de 2,8 pontos no QMG ajustada por placebo com p=0,002. A empresa informou que 76,6% dos pacientes tratados com cemdisiran alcançaram uma melhora de 3 pontos ou mais no MG-ADL e 48,4% alcançaram uma melhora de 5 pontos ou mais no QMG.
O cemdisiran é uma nova terapia com siRNA que reduz de forma duradoura os níveis circulantes do fator 5 do complemento (C5), permitindo administração a cada três meses. A empresa afirmou que o cemdisiran pode ser o primeiro siRNA a ser aprovado para o tratamento da gMG.
A Regeneron informou que um pedido regulatório nos EUA já foi submetido e que protocolos regulatórios na UE estão planejados para 2026. O artigo também informou que uma morte por pneumonia ocorreu no período de extensão.