Mesoblast与Satellos推进杜氏肌营养不良治疗试验

Mesoblast已获得美国食品药品监督管理局（FDA）许可，启动remestemcel-L-rknd用于杜氏肌营养不良患儿的注册性临床试验；与此同时，针对该疾病男童的SAT-3247 2期试验也已开始给药。Mesoblast这项研究计划入组76名5-9岁儿童，而SAT-3247的BASECAMP研究计划入组51名7-9岁、具有步行能力的男童。

Mesoblast表示，其研究中的受试者将被随机分配，在9个月期间接受7次这种实验性细胞疗法或安慰剂输注。该研究的主要目标是确定细胞疗法是否能够改善起立时间测试（time-to-stand test）表现，这是运动功能的标准评估指标。该研究将被设计为注册性研究，这意味着如果结果积极，Mesoblast希望据此申请该疗法的FDA批准。

FDA对这项DMD试验的授权，部分基于安全性数据，这些数据显示该疗法在移植物抗宿主病患儿中总体耐受性良好。FDA的决定还考虑了临床前数据，这些数据表明该疗法在DMD模型中具有疗效。Remestemcel-L-rknd含有来源于健康供者骨髓的间充质基质细胞，FDA已以Ryoncil这一名称批准其用于治疗2个月及以上、难治性急性移植物抗宿主病患儿。Mesoblast表示，将与患者倡导组织Parent Project Muscular Dystrophy合作，以帮助识别试验参与者。

在另一项BASECAMP试验中，受试者将被随机分配，每日接受两种剂量之一的SAT-3247（60或120 mg）或安慰剂，持续约3个月。该研究的主要目标是评估SAT-3247的安全性和耐受性，并通过测力法（dynamometry）评估该疗法对肌肉力量的影响。公司表示，该试验被设计为关键性研究，这意味着积极结果可能支持SAT-3247的监管批准申请。

接受过exon skippers、皮质类固醇、Duvyzat和Elevidys等治疗的患者，可能有资格参加BASECAMP。该研究将在多个国家设立研究中心，美国的一些中心已开始招募。SAT-3247旨在恢复肌肉干细胞生成新的健康肌肉组织的能力。

Satellos此前开展了一项1期试验，在5名20岁及以上的DMD成人患者中测试SAT-3247，这些患者在试验开始时均已处于相对晚期疾病阶段。结果显示，该疗法显著改善了肌肉功能，其中最突出的是患者握力大约翻倍。目前，一项长期研究正在进行中，以收集该疗法在这些成人中使用的更多数据。