Regeneron meldet, dass Phase-3-Studie NIMBLE bei cemdisiran für generalisierte Myasthenia gravis ihre Endpunkte erreicht hat
Regeneron teilte mit, dass die Phase-3-Studie NIMBLE zu cemdisiran bei generalisierter Myasthenia gravis in Woche 24 den primären sowie wichtige sekundäre Endpunkte erreicht hat. Nach Angaben des Unternehmens wurde in den USA bereits ein Zulassungsantrag eingereicht, während Einreichungen in der EU für 2026 geplant sind.
Regeneron Pharmaceuticals teilte mit, dass detaillierte positive Ergebnisse der Phase-3-Studie NIMBLE, in der das Prüfpräparat cemdisiran bei Erwachsenen mit generalisierter Myasthenia gravis (gMG) untersucht wurde, in The Lancet veröffentlicht und in einer mündlichen Plenarsitzung auf der Jahrestagung der American Academy of Neurology vorgestellt wurden. Das Unternehmen erklärte, die Studie habe in Woche 24 ihren primären sowie die wichtigen sekundären Endpunkte erreicht; dabei habe cemdisiran, das alle 12 Wochen subkutan verabreicht wurde, eine rasche, tiefgreifende und anhaltende Krankheitskontrolle gezeigt.
In Woche 24 zeigte cemdisiran gegenüber Placebo eine placebokorrigierte Verbesserung im MG-ADL von 2,3 Punkten bei p<0,001 sowie eine placebokorrigierte Verbesserung im QMG von 2,8 Punkten bei p=0,002. Nach Angaben des Unternehmens erreichten 76,6 % der mit cemdisiran behandelten Patienten eine Verbesserung im MG-ADL um 3 Punkte oder mehr, und 48,4 % erzielten eine Verbesserung im QMG um 5 Punkte oder mehr.
Cemdisiran ist eine neuartige siRNA-Therapie, die die zirkulierenden Spiegel von Komplementfaktor 5 (C5) dauerhaft senkt und dadurch eine Dosierung alle drei Monate ermöglicht. Das Unternehmen erklärte, cemdisiran könne die erste siRNA sein, die zur Behandlung von gMG zugelassen wird.
Regeneron teilte mit, dass ein Zulassungsantrag in den USA eingereicht worden sei und dass Einreichungen in der EU für 2026 geplant sind. In dem Artikel hieß es außerdem, dass im Verlängerungszeitraum ein Todesfall infolge einer Pneumonie auftrat.