JAMA Neurology发表PrimeC用于ALS的2b期数据，NeuroSense推进至3期试验
JAMA Neurology发表了PrimeC用于ALS的2b期PARADIGM试验结果，显示该药可减缓功能下降、减少ALS相关并发症并延长生存期。NeuroSense正准备启动3期试验，且PrimeC已在巴西获得专利保护至2042年10月。
评估PrimeC用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的PARADIGM 2b期试验结果已发表于JAMA Neurology。这项随机、双盲、安慰剂对照试验评估了PrimeC在6个月盲法治疗期内的安全性、生物活性及潜在临床效果，随后进入12个月开放标签延长期。
在18个月内，PrimeC显示出与安慰剂相当的安全性特征，多数与治疗相关的不良事件为轻度至中度且为暂时性。持续接受PrimeC治疗与功能下降减缓及长期结局改善相关，包括18个月时ALSFRS-R评分领先7.92分，这意味着疾病进展减缓获益超过36%（p=0.007），并且延髓功能显著改善（P=0.001）。
早期启动PrimeC与ALS相关并发症风险相对降低64%（p=0.02）相关，这些并发症包括呼吸衰竭、住院或死亡。PrimeC治疗还与ALS相关微小RNA和铁调控生物标志物的显著调节相关，支持其生物活性。
在PARADIGM研究（NCT05357950）中，接受PrimeC治疗的患者估计中位总生存期为36.3个月，而最初被分配至安慰剂、后在开放标签延长期转入活性治疗的患者为21.4个月。比较生存曲线的log-rank检验显示具有统计学意义，Cox比例风险模型表明，与安慰剂相比，PrimeC治疗与**死亡风险降低65%**相关。
这项随机、双盲试验共纳入68例患者，接受PrimeC或安慰剂治疗6个月，之后所有患者在开放标签延长期均接受研究药物。NeuroSense此前曾报告该试验取得积极的顶线结果，包括疾病进展减缓具有统计学显著性，以及良好的安全性和耐受性；在2023年12月公布的结果中，ALSFRS-R差异为29%，缓慢肺活量（Slow Vital Capacity）差异为13%。
这些发现支持PrimeC继续进行临床开发，并推进至用于ALS的确认性3期临床试验。公司表示，在2b期PARADIGM取得积极结果并获得FDA许可后，正准备启动PrimeC用于ALS的3期关键性临床试验（PARAGON）。
PrimeC是一种专有固定剂量口服疗法，采用同步缓释制剂，将ciprofloxacin与celecoxib组合。巴西国家工业产权局已授予巴西专利号BR 112024007727-6，专利名称为**“Compositions Comprising Ciprofloxacin and Celecoxib”，为PrimeC在巴西提供保护，并将专利保护期延长至2042年10月**；此前，与之对应的美国专利（12,097,185）和澳大利亚专利（2022370513）已获批准。