JAMA Neurology, NeuroSense의 PrimeC ALS 3상 진입 앞두고 PrimeC 2b상 데이터 게재
JAMA Neurology가 ALS에서 PrimeC의 2b상 PARADIGM 결과를 게재했으며, 기능 저하 지연, ALS 관련 합병증 감소, 더 긴 생존기간을 보여줬다. NeuroSense는 3상 시험을 준비 중이며, 2042년 10월까지 브라질 특허 보호도 확보했다.
Title: JAMA Neurology, NeuroSense의 PrimeC ALS 3상 진입 앞두고 PrimeC 2b상 데이터 게재
Label: PrimeC ALS 2b상 결과
Summary: JAMA Neurology가 ALS에서 PrimeC의 2b상 PARADIGM 결과를 게재했으며, 기능 저하 지연, ALS 관련 합병증 감소, 더 긴 생존기간을 보여줬다. NeuroSense는 3상 시험을 준비 중이며, 2042년 10월까지 브라질 특허 보호도 확보했다.
Highlights:
- JAMA Neurology가 ALS에서 PrimeC의 PARADIGM 2b상 결과를 게재했다.
- PrimeC는 18개월 시점 ALSFRS-R에서 7.92점 우위를 보였고, ALS 관련 합병증은 상대적으로 64% 감소했다.
- 추정 전체생존기간 중앙값은 PrimeC 36.3개월, placebo 교차투여 환자 21.4개월이었다.
- PARADIGM 시험에는 68명의 환자가 등록됐고, 이후 12개월 공개연장시험이 이어졌다.
- 브라질은 PrimeC 조성물을 포괄하는 특허를 부여했으며, 보호 기간은 2042년 10월까지다.
Content: 근위축성 측삭경화증 (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 환자에서 PrimeC를 평가한 PARADIGM 2b상 시험 결과가 JAMA Neurology에 게재됐다. 무작위배정, 이중눈가림, placebo 대조 시험인 이번 연구는 6개월의 눈가림 치료 기간과 이어지는 12개월의 공개연장 기간 동안 PrimeC의 안전성, 생물학적 활성, 잠재적 임상 효과를 평가했다.
PrimeC는 18개월 동안 placebo와 유사한 안전성 프로파일을 보였으며, 치료 관련 이상반응 대부분은 경증에서 중등도였고 일시적이었다. PrimeC의 지속 치료는 더 느린 기능 저하 및 개선된 장기 예후와 연관됐으며, 여기에는 18개월 시점 ALSFRS-R에서 7.92점 우위가 포함됐다. 이는 질병 진행 지연에서 36%를 넘는 이점을 의미하며(p=0.007), 구마비 기능에서도 유의한 개선(P=0.001)을 보였다.
PrimeC의 조기 투여 시작은 호흡부전, 입원 또는 사망을 포함한 ALS 관련 합병증 위험의 상대적 64% 감소와 연관됐다(p=0.02). PrimeC 치료는 또한 ALS 관련 microRNA와 철 조절 바이오마커의 유의한 조절과도 연관돼, 해당 약물의 생물학적 활성을 뒷받침했다.
PARADIGM 연구(NCT05357950)에서 PrimeC 치료 환자의 추정 전체생존기간 중앙값은 36.3개월이었으며, 공개연장 단계에서 이후 활성 치료로 교차 전환된 초기 placebo 배정 환자는 21.4개월이었다. 생존곡선을 비교한 log-rank 검정은 통계적 유의성을 보여줬고, Cox 비례위험 모형에서는 PrimeC 치료가 placebo 대비 사망 위험 65% 감소와 연관된 것으로 나타났다.
무작위배정, 이중눈가림 시험에는 68명의 환자가 등록돼 6개월 동안 PrimeC 또는 placebo를 투여받았고, 이후 공개연장 단계에서는 모든 환자가 연구약을 투여받았다. NeuroSense는 앞서 2023년 12월 발표에서, 질병 진행의 통계적으로 유의한 지연과 양호한 안전성 및 내약성을 포함한 긍정적인 톱라인 결과를 보고한 바 있으며, 여기에는 ALSFRS-R 29% 차이와 Slow Vital Capacity 13% 차이가 포함됐다.
이러한 결과는 PrimeC의 지속적인 임상 개발과, ALS에서의 확증적 3상 임상시험으로의 진전을 뒷받침한다. 회사는 긍정적인 2b상 PARADIGM 결과와 FDA 허가를 바탕으로, ALS에서 PrimeC의 3상 중추적 임상시험(PARAGON) 개시를 준비 중이라고 밝혔다.
PrimeC는 ciprofloxacin과 celecoxib를 동기화된 서방형 제형으로 결합한 독점적 고정용량 경구 치료제다. 브라질 특허상표청은 **"Compositions Comprising Ciprofloxacin and Celecoxib"**라는 명칭의 브라질 특허 BR 112024007727-6을 부여했으며, 이에 따라 PrimeC는 브라질에서 보호를 받게 됐고, 앞서 대응하는 미국 특허(12,097,185)와 호주 특허(2022370513)가 승인된 데 이어 특허 보호 기간은 2042년 10월까지 연장됐다.