iRegene在美国首例帕金森病患者中给药NouvNeu001，并在中国纳入首例MSA患者开展NouvNeu004试验

iRegene Therapeutics已在Weill Cornell Medical Center为一项针对帕金森病的IIa期试验中的美国首例患者给予NouvNeu001治疗，并在中国启动一项评估NouvNeu004治疗多系统萎缩（MSA）的随机对照临床试验，成功纳入首例受试者。NouvNeu001与NouvNeu004的这两项并行里程碑，标志着iRegene全球战略进入下一阶段：从早期安全性数据过渡到中期临床研究，并在国际患者队列中以更严格的方式评估治疗有效性。

NouvNeu001是一种在研的现成型细胞治疗（off-the-shelf cell therapy），来源于诱导多能干细胞（iPSCs），并通过化学诱导分化为多巴胺能祖细胞。该疗法在美国一项开放标签II期研究中，采用立体定向神经外科手术注射至双侧壳核（putamen），并已在Weill Cornell Medical Center完成首例患者给药。

在I期数据积极的基础上，美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年第三季度批准NouvNeu001直接进入II期研究，此前该项目已获得快速通道认定（Fast Track Designation，FTD）与再生医学先进疗法认定（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT）。这一进展验证了iRegene的临床前与临床研究资料以及稳健的CMC框架，使其能够与FDA更紧密协作并加速推进相关路径。

NouvNeu001旨在通过替代缺失的多巴胺能神经元并改变疾病进程来应对帕金森病的基础病理——采用“单次给药、持久获益”的策略，以满足关键未被满足的临床需求。随着美国首例患者完成给药，美国与中国的并行II期试验仍在持续推进。

iRegene已在中国一项随机对照临床试验中纳入首例患者，该研究评估NouvNeu004——其用于多系统萎缩（MSA）的同种异体（allogeneic）iPSC来源现成型细胞治疗候选产品。该研究由首席研究者（Principal Investigator）首都医科大学北京天坛医院王一龙教授牵头，标志着MSA领域的重要进展——MSA是一种进展迅速的神经退行性疾病，目前尚无获批的疾病修饰疗法（disease-modifying therapies）。

NouvNeu004采用“神经营养支持 + 神经重建”的双重策略，在为受累脑区提供营养支持的同时，促进功能性神经分化，从而有望阻止或逆转疾病进展。中国国家药品监督管理局（NMPA）于2025年10月批准NouvNeu004的I–III期一体化试验申请；与此同时，美国FDA已授予特别豁免并批准开展一项国际I期试验，从而支持在两国高效同步推进开发。

“在美国为帕金森病首例患者给药，并在中国纳入首例MSA患者，是我们为全球患者提供具有变革性、可改变疾病进程疗法使命中的关键里程碑，”iRegene Therapeutics首席医疗官表示。

iRegene的核心战略聚焦于其专有“AI + Chemical Induction”平台，旨在为细胞治疗制造带来可扩展性与一致性。传统分化方法常依赖复杂的生长因子及商业培养基混合物——这些方法往往存在批次间差异且成本高昂——而iRegene则利用经算法优化的小分子组合，引导细胞向特定谱系分化。

这种化学诱导方法旨在降低批次间差异，并在稳定的CMC框架下支持一致性生产；与个体化或依赖生长因子的疗法相比，可在更低成本、供应链更低复杂度的条件下实现真正的现成型（off-the-shelf）生产。该平台的基础技术已在中国、日本和美国获得专利授权。