研究发现：儿童癌症药物研发进度远落后于成人药物
《Cancer》期刊发表的一项新研究显示，仅有17.7%的儿科抗癌药物能进入3期试验，10年内获得FDA批准的仅12%，远低于成人药物的38.7%。尽管近年来儿科药物批准速度加快，但资金不足和市场规模小仍是主要制约因素。
大多数进入儿童及青少年临床试验的抗癌药物未能进入后期试验阶段或获得儿科监管批准，Cancer期刊发表的一项新研究显示。
在15年的时间跨度内，仅有17.7%进入儿科合格临床试验的抗癌药物推进到了儿科3期试验。同期，儿科药物获得FDA批准的10年累计发生率仅为12.0%，而成人药物为38.7%。此外，超过三分之一的已启动儿科临床试验的药物在5年内未开展任何额外的儿科试验。
该研究分析了191种抗癌药物的临床和监管时间线，这些药物均在2005年至2020年间启动了首次涉及18岁以下患者的试验。近三分之二的药物为小分子抑制剂。在首次开展儿童及青少年试验时，仅有11%的药物已在成人中获得FDA批准。
在首次儿科合格试验启动10年后，后续儿科1期、2期和3期试验的累计发生率分别为56.1%、63%和17.7%。在首次儿科合格试验启动时尚未获批的药物中，后续获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）儿科批准的10年累计发生率分别为12%和5.6%。成人获批则更为常见，FDA和EMA的10年累计发生率分别为38.7%和31.7%。
以1/2期或2期试验形式进入儿科测试的药物，比以1期试验启动的药物更有可能获得后续批准；已在成人中获得FDA或EMA批准的药物也是如此。研究作者写道："这些结果可能反映了试验中对临床获益的先验预期更高，也支持在儿科肿瘤学中开展更多初始剂量确证研究。"
与成人药物相比，开发儿科抗癌药物面临着独特的挑战。儿童癌症发病率低且具有生物学异质性。儿科试验还涉及复杂的伦理问题，可能阻碍患者入组。再加上商业前景不佳，这些因素导致制药公司投资意愿低，从而使研发速度相对慢于成人药物。
一项2019年的研究发现，最终获得FDA批准的肿瘤药物，其首次人体试验与首次儿童试验之间的中位延迟为6.5年，最长可达27.7年。一项更新的分析显示，在所有年龄组进入临床试验的新型抗癌药物中，仅有1.4%在10年内获得了儿科FDA批准。
不过，过去十年来，FDA针对儿童及青少年的新药批准速度已显著加快。"通过激励措施和不懈努力，近年来FDA对儿科药物的批准呈指数级增长，"圣裘德儿童研究医院的一位官员在近期AACR年会上表示。"回顾过去3年，我们一直在持续批准用于儿童癌症患者的药物。"
目前仍有两大制约因素阻碍着儿科药物管线的发展：针对儿科药物的资金投入严重不足，以及市场规模过小，这可能导致企业做出停止研发的商业决策。