Omeros公布OncotoX-AML项目灵长类研究数据
Omeros公布了OncotoX-AML在急性髓系白血病中的初步非人灵长类数据。1个疗程治疗使髓系祖细胞最高减少99%，且耐受性良好，同时保留了造血干细胞。
Omeros Corporation宣布，已成功完成其在非人灵长类中开展的初步研究，以评估其OncotoX-AML癌症治疗平台的疗效和安全性。仅给予免疫功能完整的灵长类动物1个疗程的OncotoX-AML治疗，即显示出对髓系祖细胞显著、选择性、可逆且与剂量相关的降低，降幅最高达99%，且治疗耐受性良好，在保留造血干细胞的同时，未出现更广泛或持久的血液学变化。
OncotoX-AML的首个靶向适应症为急性髓系白血病，这是一种侵袭性强且致死率极高的骨髓和血液肿瘤。该疗法是一种经工程化改造的生物制剂，旨在选择性杀伤AML原始细胞和与复发相关的白血病干细胞，其作用机制不依赖于髓系细胞的基因突变，包括TP53、NPM1、KMT2A和FLT3；这些突变合计约见于90%的AML患者。
公司表示，未观察到安全性警示信号，也未见当前AML治疗中常见的血液生化指标出现有意义的变化。在使用患者来源AML细胞的临床前研究中，无论各自的突变特征如何，OncotoX-AML分子均可优先且高效地杀伤髓系癌细胞。
在多个体内小鼠-人异种移植模型中，OncotoX-AML治疗持续显示出优于venetoclax联合azacitidine的疗效。在这些模型中，OncotoX-AML清除了所有播散性肿瘤，使所有动物的生存期延长至100多天，且无肿瘤复发证据；相比之下，venetoclax联合azacitidine仅使中位生存期增加8天。
公司表示，现正启动支持IND申请的研究，以推动OncotoX-AML进入临床阶段，并计划于2027年下半年开展首次人体试验。预计AML在2025年将导致美国超过11,000人死亡。