Omeros、OncotoX-AMLプログラムの霊長類データを報告
Omerosは、急性骨髄性白血病を対象とするOncotoX-AMLについて、非ヒト霊長類での初期データを報告した。1コースの治療で骨髄系前駆細胞を最大99％減少させ、造血幹細胞を温存しながら良好な忍容性を示した。
Omeros Corporationは、同社のがん治療プラットフォームOncotoX-AMLの有効性と安全性を評価する非ヒト霊長類での初回試験を成功裏に完了したと発表した。免疫機能を有する霊長類にOncotoX-AML治療を1コース投与しただけで、骨髄系前駆細胞が最大99％減少し、しかもその減少は顕著で、選択的かつ可逆的で、用量依存的であることが示された。また、造血幹細胞を温存しつつ、広範または持続的な血液学的変化を伴うことなく、治療は良好に忍容された。
OncotoX-AMLはまず、急性骨髄性白血病（acute myeloid leukemia、AML）を標的としている。AMLは、進行が速く致死率の高い骨髄および血液のがんである。この治療薬は、AML芽球と再発に関与する白血病幹細胞の双方を選択的に殺傷するよう設計された生物学的製剤であり、その作用機序は、TP53, NPM1, KMT2A, and FLT3を含む骨髄系細胞の遺伝子変異とは独立している。これらの変異は、AML患者の約90％で総じて認められる。
同社によれば、現在のAML治療でしばしばみられる血液生化学値の有意な変化や、安全性上のシグナルは観察されなかった。患者由来AML細胞を用いた前臨床試験では、OncotoX-AML分子は、それぞれの変異シグネチャーにかかわらず、骨髄系がん細胞を優先的かつ効率的に殺傷した。
複数のin vivoマウス-ヒト異種移植モデルにおいて、OncotoX-AML治療はvenetoclaxとazacitidineの併用と比べ、一貫して優れた有効性を示した。これらのモデル全体で、OncotoX-AMLは播種した腫瘍をすべて根絶し、腫瘍再発の証拠がないまま、すべての動物の生存期間を100日超まで延長した。これに対し、venetoclaxとazacitidineでは生存期間中央値の延長は8日であった。
同社は現在、OncotoX-AMLを臨床へ進めるためのIND申請対応試験を開始しており、2027年後半のfirst-in-human試験開始を目標としていると述べた。AMLは2025年に米国で11,000人超の死亡に関与したと推定されている。