Omeros, OncotoX-AML 프로그램의 영장류 데이터 보고

Omeros Corporation은 자사의 OncotoX-AML 암 치료 플랫폼의 효능과 안전성을 평가한 비인간 영장류 대상 초기 연구를 성공적으로 완료했다고 발표했다. 면역 기능이 정상인 영장류에 OncotoX-AML 치료를 단 1회 투여한 결과, 골수계 전구세포가 최대 99%까지 현저하고 선택적이며 가역적이고 용량 의존적으로 감소했으며, 조혈모세포는 보존된 상태에서 더 광범위하거나 지속적인 혈액학적 변화 없이 치료 내약성도 양호했다.

OncotoX-AML은 우선 급성 골수성 백혈병(acute myeloid leukemia, AML)을 표적으로 삼고 있다. 이는 공격적이고 치명률이 매우 높은 골수 및 혈액암이다. 이 치료제는 AML 아세포와 재발 관련 백혈병 줄기세포를 모두 선택적으로 사멸하도록 설계된 생물학적 제제이며, 그 작용 기전은 TP53, NPM1, KMT2A, and FLT3를 포함한 골수계 세포의 유전적 돌연변이와 무관하다. 이러한 돌연변이는 전체 AML 환자의 약 90%에서 발견된다.

회사는 현재의 AML 치료에서 흔히 나타나는 혈액화학 수치 변화나 관찰된 안전성 신호는 없었다고 밝혔다. 환자 유래 AML 세포를 사용한 전임상 연구에서 OncotoX-AML 분자는 각각의 돌연변이 특징과 관계없이 골수계 암세포를 우선적이고 효율적으로 사멸시켰다.

여러 in vivo 마우스-인간 이종이식 모델에서 OncotoX-AML 치료는 venetoclax와 azacitidine 병용요법과 비교해 일관되게 우수한 효능을 보였다. 이들 모델 전반에서 OncotoX-AML은 파종성 종양을 모두 제거했고, 종양 재발의 증거 없이 모든 동물의 생존 기간을 100일 이상으로 연장했다. 반면 venetoclax와 azacitidine 병용요법은 중앙 생존기간을 8일 늘리는 데 그쳤다.

회사는 현재 OncotoX-AML의 임상 진입을 위해 IND 제출 지원 연구를 시작하고 있으며, 2027년 말 첫 인체 대상 시험을 목표로 하고 있다고 밝혔다. AML은 2025년 미국에서 11,000명 이상 사망의 원인으로 추정된다.