Moleculin称关键性AML试验应答率达40%，预计2026年Q1首次揭盲

Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX) 于2026年2月18日宣布，其关键性2B/3期“MIRACLE”研究正接近首次数据揭盲。该研究评估 Annamycin 联合 cytarabine 用于治疗对诱导治疗无效或在诱导治疗后复发的成人急性髓系白血病（AML）患者。公司报告称，MIRACLE 试验首批接受治疗的30例受试者中，初步的复合完全缓解（CRc）率为40%，其中完全缓解（CR）率为30%，伴部分血液学恢复的完全缓解（CRh）为10%。

截至目前，公司已治疗35例受试者，另有11例处于筛查中或已确认。研究中心研究者仍在持续识别更多受试者。公司设定首次数据揭盲的目标例数为45例，并认为进度按计划推进，预计将在2026年Q1完成第45例受试者治疗，随后进行数据揭盲。本次更新截至2026年2月10日，治疗、确认与招募仍在进行。

初步的盲态结果包括 cytarabine 联合安慰剂的对照组。目前盲态 CR 率较两项近期仅使用 cytarabine 的 HiDAC 试验中约17-18%的历史 CR 率高出67%，同时也比用于批准目前所有二线 AML 患者现用治疗的中位 CR 率高出50%。

尤其值得注意的是，截至目前接受治疗的受试者中约35%为 venetoclax 方案后复发或难治的人群，该人群通常被认为是二线治疗中最具挑战性的群体之一。迄今接受治疗的受试者呈现出较高比例的遗传标志物，这些标志物被认为可预测较差的治疗反应。在 MIRACLE 研究中，疗效数据迄今已在6个国家观察到。

既往临床试验中共90例受试者的安全性数据显示，Annamycin 不具有心脏毒性。公司表示，持续未见心脏毒性以及较高疗效，预计将使 Annamycin 成为 AML 治疗领域的“一项重大进展”。

MIRACLE 研究为一项2B/3期、全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、采用自适应设计的临床试验，其中2B期（A部分）数据将与3期（B部分）数据合并，用于评估其主要疗效终点。

Annamycin（其通用名亦为 naxtarubicin）目前已获得 FDA 授予的快速通道资格（Fast Track Status）及孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation），用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。此外，Annamycin 也已获得 EMA 授予的孤儿药资格认定，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病。