Ocular Therapeutix的Axpaxli在湿性AMD试验中表现优于Eylea

Ocular Therapeutix表示，在一项晚期试验中，其实验性眼病药物在帮助患者维持视力方面比Regeneron的已批准治疗药物Eylea更有效。这家总部位于马萨诸塞州的公司表示，这是首次有湿性年龄相关性黄斑变性的研究性药物在符合FDA严格标准的试验中显示出比已批准治疗更好的结果。

该试验招募了344名新诊断的湿性AMD患者，并证明Ocular的药物Axpaxli优于Eylea，后者是该疾病最广泛使用的治疗方法之一。接受单次0.45 mg剂量Axpaxli的患者中，约74%在36周时维持了视力，而接受单次2 mg剂量Eylea的患者中这一比例接近56%。一年后，近66%的Axpaxli患者维持了视力，而对照组中不到一半的患者做到了这一点。

该药物在眼部液体控制方面也表现出更好的效果，这是疾病管理的关键指标。Ocular表示，许多接受Axpaxli治疗的患者在近一年内不需要额外的"救援"注射，这表明该治疗可能减少所需的诊所就诊次数。

该公司表示计划与美国食品药品监督管理局讨论这些数据，并期望基于结果提交上市申请。这种慢性眼病是老年人失明的主要原因，会导致患者视野中出现视力模糊或盲点。根据该公司的数据，该疾病影响约170万美国人。

与此同时，Ocugen的2期眼病基因疗法的完整12个月数据显示，该疗法显著减少了病变大小，尽管与早期初步分析相比治疗效果较小，导致这家生物技术公司的股价下跌。注射OCU410一年后，接受计划中3期剂量的地图样萎缩患者的病变大小平均减少了31%。虽然这31%的下降足以达到试验的主要终点——并且超过了两种已批准疗法的病变减少能力——但不如1月份初步分析中看到的54%那么高。

Ocugen报告在2期试验中无严重不良事件，也无特别关注的不良事件。这家总部位于宾夕法尼亚州的生物技术公司现在计划在今年晚些时候启动该候选药物的3期试验。计划中的3期试验将招募多达300名患者，并采用功效超过95%的适应性设计。OCU410的2期试验招募了51名患者。

OCU410是一种基于AAV的疗法，可递送视黄酸相关孤儿受体α基因，这是一种关键的应激调节受体。地图样萎缩是干性年龄相关性黄斑变性患者中出现的一种严重病症，会随着时间的推移对视网膜造成损害，逐渐导致视力丧失。Apellis Pharmaceuticals在2023年率先获得FDA批准用于地图样萎缩的药物C3抑制剂Syfovre，随后Astellas的Izervay也紧随其后。这两种药物需要频繁注射，与OCU410计划的一次性给药形成对比。

Ocugen远非唯一追求AMD基因疗法的公司。其他候选药物包括AbbVie和Regenxbio的sura-vec，目前正在进行两项关键试验，以及Eli Lilly去年从收购Adverum Biotechnologies获得的3期药物ixo-vec。