오큘러 테라퓨틱스, 습성 황반변성 치료제 액스팍슬리, 아일리아보다 우월한 효과 입증

오큘러 테라퓨틱스는 실험적 안구 질환 치료제가 후기 단계 임상시험에서 리제너론의 승인된 치료제 아일리아보다 환자의 시력 유지에 더 효과적이었다고 밝혔다. 매사추세츠에 본사를 둔 이 회사는 습성 연령관련 황반변성에 대한 연구용 약물이 엄격한 FDA 기준을 충족하는 임상시험에서 승인된 치료제보다 더 나은 결과를 보인 것은 이번이 처음이라고 말했다.

이 임상시험은 새로 진단받은 습성 황반변성 환자 344명을 등록했으며, 오큘러의 약물 액스팍슬리가 이 질환에 가장 널리 사용되는 치료제 중 하나인 아일리아보다 더 우수한 성능을 보였다. 액스팍슬리 0.45mg 단일 용량을 투여받은 환자의 약 74%가 36주 시점에 시력을 유지한 반면, 아일리아 2mg 단일 용량을 투여받은 환자는 약 56%만이 시력을 유지했다. 1년 후에는 액스팍슬리 환자의 거의 66%가 시력을 유지한 반면, 대조군에서는 절반 미만이 시력을 유지했다.

이 약물은 또한 질환 관리의 핵심 지표인 안구 내 체액 조절에서도 더 나은 효과를 보였다. 오큘러는 액스팍슬리를 투여받은 많은 환자가 거의 1년 동안 추가적인 "구제" 주사가 필요하지 않았다고 말하며, 이 치료가 필요한 병원 방문 횟수를 줄일 수 있을 것이라고 시사했다.

회사는 이 데이터를 미국 식품의약국(FDA)과 논의할 계획이며 결과를 바탕으로 마케팅 허가 신청을 제출할 예정이라고 밝혔다. 이 만성 안구 질환은 노인 실명의 주요 원인으로, 환자의 시야에 흐릿한 시야나 맹점을 유발한다. 회사에 따르면 이 질환은 약 170만 명의 미국인에게 영향을 미친다.

별도로, 오큐젠의 2상 안구 질환 유전자 치료제에 대한 12개월 전체 데이터는 치료제가 병변 크기를 상당히 감소시킨 것으로 나타났지만, 이전 예비 분석보다 작은 효과로 인해 바이오텍 주가가 하락했다. OCU410 주사 1년 후, 계획된 3상 용량을 투여받은 지리적 위축 환자는 병변 크기가 평균 31% 감소했다. 이 31% 감소는 임상시험의 주요 평가변수를 충분히 달성했으며 두 가지 승인된 치료제의 병변 감소 능력을 능가했지만, 1월 예비 분석에서 나타난 54%만큼 높지는 않았다.

오큐젠은 2상 임상시험에서 심각한 이상반응이나 특별 관심 이상반응이 없었다고 보고했다. 펜실베이니아에 본사를 둔 이 바이오텍은 올해 후반 이 후보물질에 대한 3상 임상시험을 시작할 계획이다. 3상 임상시험은 최대 300명의 환자를 등록할 예정이며 95% 이상의 검정력을 가진 적응형 설계를 갖출 것이다. OCU410의 2상 임상시험은 51명의 환자를 등록했다.

OCU410은 주요 스트레스 조절 수용체인 레티노이드 관련 고아 수용체 알파 유전자를 전달하는 AAV 기반 치료제다. 지리적 위축은 건성 연령관련 황반변성 환자에게 발생하는 심각한 상태로, 시간이 지남에 따라 망막에 손상을 일으켜 꾸준히 시력 손실로 이어진다. 아펠리스 파마슈티컬스는 2023년 C3 억제제 사이포브레로 지리적 위축 치료제로 FDA 승인을 처음으로 획득했으며, 아스텔라스의 이저베이가 그 뒤를 이었다. 이 두 약물은 빈번한 주사로 투여되는 반면, OCU410은 계획된 일회성 투여를 예정하고 있다.

오큐젠은 황반변성에 대한 유전자 치료제를 추구하는 유일한 회사가 아니다. 다른 후보물질로는 현재 두 가지 핵심 임상시험 중인 애브비와 리젠크스바이오의 수라벡, 그리고 지난해 애드버럼 바이오테크놀로지스 인수로 획득한 일라이 릴리의 3상 임상 중인 익소벡이 포함된다.