Ocular TherapeutixのAxpaxli、湿性AMD試験でEyleaを上回る結果

Ocular Therapeutixは、実験的な眼科疾患治療薬が後期段階試験において、Regeneronの承認済み治療薬Eyleaと比較して患者の視力維持においてより効果的であったと発表した。マサチューセッツ州に本拠を置く同社は、湿性加齢黄斑変性の研究薬が、厳格なFDA基準を満たす試験において承認済み治療薬よりも優れた結果を示したのは初めてであると述べた。

この試験には新たに診断された湿性AMD患者344人が参加し、Ocularの薬剤Axpaxliがこの疾患で最も広く使用されている治療薬の1つであるEyleaを上回る結果を示した。Axpaxliの単回0.45mg投与を受けた患者の約74%が36週間時点で視力を維持したのに対し、Eyleaの単回2mg投与を受けた患者では約56%であった。1年後には、Axpaxli患者の約66%が視力を維持したが、比較群では半数未満であった。

この薬剤はまた、疾患管理の重要な指標である眼内の液体制御においても優れた結果を示した。Ocularは、Axpaxliを投与された多くの患者がほぼ1年間追加の「レスキュー」注射を必要としなかったと述べ、この治療が必要な診療回数を減らす可能性があることを示唆した。

同社は、このデータを米国食品医薬品局（FDA）と協議する予定であり、結果に基づいて販売申請を提出する見込みであると述べた。この慢性眼科疾患は高齢者の失明の主要な原因であり、患者の視野に視力低下や盲点を引き起こす。同社によると、この疾患は約170万人のアメリカ人に影響を与えている。

別のニュースとして、Ocugenの第2相眼科疾患遺伝子治療の完全な12ヶ月データは、治療が病変のサイズを有意に減少させることを示しているが、以前の予備分析と比較して効果が小さかったため、このバイオテック企業の株価は下落した。OCU410の注射から1年後、地理的萎縮患者で現在計画されている第3相用量を投与された患者は、病変サイズが平均31%減少した。この31%の減少は試験の主要評価項目を満たすのに十分であり、2つの承認済み治療薬の病変減少能力を上回ったが、1月の予備分析で見られた54%ほど高くはなかった。

Ocugenは、第2相試験で重篤な有害事象や特別な関心のある有害事象を報告しなかった。ペンシルベニア州に本拠を置くこのバイオテック企業は、今年後半に候補薬の第3相試験を開始する計画である。第3相試験は最大300人の患者を登録し、95%以上の検出力を持つ適応デザインを採用する予定である。OCU410の第2相試験には51人の患者が参加した。

OCU410は、主要なストレス調節受容体であるレチノイド関連オーファン受容体αの遺伝子を送達するAAVベースの治療法である。地理的萎縮は、乾性加齢黄斑変性患者に発生する重篤な状態であり、時間の経過とともに網膜に損傷を与え、徐々に視力喪失を引き起こす。Apellis Pharmaceuticalsは2023年にC3阻害剤Syfovreで地理的萎縮薬のFDA承認を最初に獲得し、その後すぐにAstellasのIzervayが続いた。これら2つの薬剤は頻回の注射として投与されるが、OCU410の計画されている1回投与とは対照的である。

OcugenはAMDの遺伝子治療を追求する唯一の企業ではない。他の候補薬には、AbbVieとRegenxbioのsura-vec（現在2つの重要な試験中）や、Eli Lillyが昨年のAdverum Biotechnologies買収で獲得した第3相ixo-vecなどがある。