Le médicament expérimental Axpaxli d'Ocular Therapeutix surpasse Eylea dans un essai sur la DMLA humide
Le médicament expérimental Axpaxli d'Ocular Therapeutix a montré une meilleure préservation de la vision par rapport à l'Eylea de Regeneron dans un essai de phase avancée sur la DMLA humide. Parallèlement, Ocugen a rapporté des données à 12 mois montrant que sa thérapie génique OCU410 réduisait les lésions d'atrophie géographique de 31%, bien que moins que les résultats intermédiaires précédents. Les deux entreprises progressent vers des soumissions réglementaires et un développement clinique supplémentaire.
Ocular Therapeutix a déclaré que son médicament expérimental pour les maladies oculaires était plus efficace pour aider les patients à maintenir leur vision par rapport au traitement approuvé Eylea de Regeneron dans un essai de phase avancée. L'entreprise basée dans le Massachusetts a déclaré que pour la première fois, un médicament expérimental pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide a montré de meilleurs résultats qu'un traitement approuvé dans un essai répondant aux normes strictes de la FDA.
L'essai a recruté 344 patients nouvellement diagnostiqués avec une DMLA humide et a démontré que le médicament d'Ocular, Axpaxli, surpassait Eylea, l'un des traitements les plus largement utilisés pour cette maladie. Environ 74% des patients ayant reçu une dose unique de 0,45 mg d'Axpaxli ont maintenu leur vision à 36 semaines, contre près de 56% de ceux recevant une dose unique de 2 mg d'Eylea. Après un an, près de 66% des patients sous Axpaxli ont maintenu leur vision, tandis que moins de la moitié du groupe de comparaison l'a fait.
Le médicament a également démontré un meilleur contrôle du liquide dans l'œil, une mesure clé de la gestion de la maladie. Ocular a déclaré que de nombreux patients sous Axpaxli n'ont pas eu besoin d'injections supplémentaires de "sauvetage" pendant près d'un an, suggérant que le traitement pourrait réduire le nombre de visites cliniques nécessaires.
L'entreprise a déclaré qu'elle prévoyait de discuter des données avec la Food and Drug Administration américaine et s'attend à soumettre une demande de mise sur le marché sur la base des résultats. Ce trouble oculaire chronique, une cause majeure de cécité chez les personnes âgées, provoque une vision floue ou une tache aveugle dans le champ visuel du patient. La maladie affecte environ 1,7 million d'Américains, selon l'entreprise.
Séparément, les données complètes à 12 mois de la thérapie génique pour maladie oculaire d'Ocugen en phase 2 montrent que le traitement réduit significativement la taille des lésions, bien que l'effet plus faible par rapport à une analyse préliminaire antérieure ait fait chuter l'action de la biotech. Un an après une injection d'OCU410, les patients atteints d'atrophie géographique ayant reçu la dose prévue pour la phase 3 ont montré une réduction moyenne de 31% de la taille de leurs lésions. Bien que cette baisse de 31% ait été suffisante pour atteindre le critère d'évaluation principal de l'essai - et ait surpassé la capacité de réduction des lésions de deux thérapies approuvées - elle n'était pas aussi élevée que les 54% observés dans une analyse préliminaire de janvier.
Ocugen n'a signalé aucun événement indésirable grave et aucun événement indésirable d'intérêt spécial dans l'essai de phase 2. La biotech basée en Pennsylvanie prévoit maintenant de lancer un essai de phase 3 du candidat plus tard cette année. L'essai de phase 3 est prévu pour recruter jusqu'à 300 patients et avoir une conception adaptative avec une puissance supérieure à 95%. L'essai de phase 2 d'OCU410 a recruté 51 patients.
OCU410 est une thérapie basée sur AAV qui délivre le gène du récepteur orphelin apparenté aux rétinoïdes alpha, un récepteur clé de la régulation du stress. L'atrophie géographique est une affection grave qui survient chez les patients atteints de DMLA sèche, provoquant des dommages à la rétine au fil du temps qui conduisent progressivement à une perte de vision. Apellis Pharmaceuticals a été le premier à obtenir l'approbation de la FDA pour un médicament contre l'atrophie géographique en 2023 avec l'inhibiteur C3 Syfovre, suivi de près par l'Izervay d'Astellas. Ces deux médicaments sont administrés sous forme d'injections fréquentes, contrairement à l'administration unique prévue pour l'OCU410.
Ocugen n'est guère la seule entreprise à poursuivre des thérapies géniques pour la DMLA. D'autres candidats incluent le sura-vec d'AbbVie et Regenxbio, maintenant dans deux essais pivots, et l'ixo-vec de phase 3 d'Eli Lilly, acquis lors de l'acquisition d'Adverum Biotechnologies l'année dernière.