El fármaco experimental Axpaxli de Ocular Therapeutix supera a Eylea en ensayo de DMAE húmeda
El fármaco experimental Axpaxli de Ocular Therapeutix mostró un mantenimiento de la visión superior en comparación con Eylea de Regeneron en un ensayo de fase avanzada de DMAE húmeda. Mientras tanto, Ocugen reportó datos de 12 meses que muestran que su terapia génica OCU410 redujo las lesiones de atrofia geográfica en un 31%, aunque menos que los resultados preliminares anteriores. Ambas compañías avanzan hacia presentaciones regulatorias y más desarrollo clínico.
Ocular Therapeutix dijo que su fármaco experimental para enfermedades oculares fue más efectivo para ayudar a los pacientes a mantener su visión en comparación con el tratamiento aprobado Eylea de Regeneron en un ensayo de fase avanzada. La compañía con sede en Massachusetts dijo que por primera vez, un fármaco en investigación para la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda ha mostrado mejores resultados que un tratamiento aprobado en un ensayo que cumple con los estrictos estándares de la FDA.
El ensayo incluyó a 344 pacientes con DMAE húmeda recién diagnosticada y demostró que el fármaco de Ocular, Axpaxli, superó a Eylea, uno de los tratamientos más ampliamente utilizados para la enfermedad. Aproximadamente el 74% de los pacientes que recibieron una dosis única de 0.45 mg de Axpaxli mantuvieron su visión a las 36 semanas, en comparación con casi el 56% de aquellos que recibieron una dosis única de 2 mg de Eylea. Después de un año, casi el 66% de los pacientes con Axpaxli mantuvieron la visión, mientras que menos de la mitad del grupo de comparación lo hizo.
El fármaco también demostró un mejor control del fluido en el ojo, una medida clave del manejo de la enfermedad. Ocular dijo que muchos pacientes con Axpaxli no necesitaron inyecciones adicionales de "rescate" durante casi un año, lo que sugiere que el tratamiento puede reducir el número de visitas clínicas requeridas.
La compañía dijo que planea discutir los datos con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y espera presentar una solicitud de comercialización basada en los resultados. El trastorno ocular crónico, una causa principal de ceguera entre las personas mayores, causa visión borrosa o un punto ciego en el campo visual del paciente. La enfermedad afecta a aproximadamente 1.7 millones de estadounidenses, según la compañía.
Por separado, los datos completos de 12 meses de la terapia génica para enfermedades oculares de fase 2 de Ocugen muestran que la terapia reduce significativamente el tamaño de las lesiones, aunque el efecto menor del tratamiento en comparación con un análisis preliminar anterior hizo que las acciones de la biotecnológica cayeran. Un año después de una inyección de OCU410, los pacientes con atrofia geográfica que recibieron la dosis planeada para fase 3 tuvieron una reducción promedio del 31% en el tamaño de sus lesiones. Si bien esa caída del 31% fue suficiente para cumplir el criterio de valoración principal del ensayo—y superó la capacidad de reducción de lesiones de dos terapias aprobadas—no fue tan alta como el 54% observado en un análisis preliminar de enero.
Ocugen reportó ningún evento adverso grave y ningún evento adverso de especial interés en el ensayo de fase 2. La biotecnológica con sede en Pensilvania ahora planea lanzar un ensayo de fase 3 del candidato a finales de este año. El ensayo de fase 3 está planeado para incluir hasta 300 pacientes y tener un diseño adaptativo con una potencia superior al 95%. El ensayo de fase 2 de OCU410 incluyó a 51 pacientes.
OCU410 es una terapia basada en AAV que entrega el gen para el receptor huérfano relacionado con retinoides alfa, un receptor clave en la regulación del estrés. La atrofia geográfica es una condición grave que ocurre en pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca, causando daño a la retina con el tiempo que conduce gradualmente a la pérdida de visión. Apellis Pharmaceuticals fue la primera en obtener la aprobación de la FDA para un fármaco de atrofia geográfica en 2023 con el inhibidor C3 Syfovre, seguido de cerca por Izervay de Astellas. Estos dos medicamentos se administran como inyecciones frecuentes, en contraste con la administración única planeada para OCU410.
Ocugen no es la única compañía que persigue terapias génicas para DMAE. Otros candidatos incluyen sura-vec de AbbVie y Regenxbio, ahora en dos ensayos pivotales, e ixo-vec de fase 3 de Eli Lilly, adquirido de la compra de Adverum Biotechnologies el año pasado.