Ocular Therapeutix's Axpaxli übertrifft Eylea in feuchter AMD-Studie
Das experimentelle Medikament Axpaxli von Ocular Therapeutix zeigte eine überlegene Erhaltung der Sehkraft im Vergleich zu Regenerons Eylea in einer späten Phase der feuchten AMD-Studie. Gleichzeitig berichtete Ocugen über 12-Monats-Daten, die zeigen, dass seine Gentherapie OCU410 geografische Atrophie-Läsionen um 31% reduzierte, wenn auch weniger als frühere Zwischenergebnisse. Beide Unternehmen arbeiten auf regulatorische Einreichungen und weitere klinische Entwicklung hin.
Ocular Therapeutix gab bekannt, dass sein experimentelles Augenerkrankungs-Medikament in einer Studie der späten Phase wirksamer dabei war, Patienten dabei zu helfen, ihre Sehkraft zu erhalten, verglichen mit Regenerons zugelassenem Medikament Eylea. Das in Massachusetts ansässige Unternehmen sagte, dass zum ersten Mal ein Prüfpräparat für feuchte altersbedingte Makuladegeneration in einer Studie, die strenge FDA-Standards erfüllt, bessere Ergebnisse als ein zugelassenes Medikament gezeigt habe.
Die Studie rekrutierte 344 Patienten mit neu diagnostizierter feuchter AMD und zeigte, dass Oculars Medikament Axpaxli Eylea, eine der am weitesten verbreiteten Behandlungen für die Krankheit, übertraf. Etwa 74% der Patienten, die eine einzelne 0,45 mg Dosis von Axpaxli erhielten, behielten ihre Sehkraft nach 36 Wochen, verglichen mit fast 56% derjenigen, die eine einzelne 2 mg Dosis von Eylea erhielten. Nach einem Jahr behielten fast 66% der Axpaxli-Patienten ihre Sehkraft, während weniger als die Hälfte der Vergleichsgruppe dies tat.
Das Medikament zeigte auch eine bessere Flüssigkeitskontrolle im Auge, ein wichtiges Maß für das Krankheitsmanagement. Ocular sagte, dass viele Patienten mit Axpaxli fast ein Jahr lang keine zusätzlichen "Rettungs"-Injektionen benötigten, was darauf hindeutet, dass die Behandlung die Anzahl der erforderlichen Klinikbesuche reduzieren könnte.
Das Unternehmen sagte, es plane, die Daten mit der U.S. Food and Drug Administration zu besprechen und erwarte, basierend auf den Ergebnissen eine Marketingzulassung einzureichen. Die chronische Augenerkrankung, eine der Hauptursachen für Erblindung bei älteren Menschen, verursacht verschwommenes Sehen oder einen blinden Fleck im Gesichtsfeld des Patienten. Die Krankheit betrifft laut Angaben des Unternehmens etwa 1,7 Millionen Amerikaner.
Unabhängig davon zeigen vollständige 12-Monats-Daten von Ocugens Phase-2-Gentherapie für Augenerkrankungen, dass die Therapie die Größe der Läsionen signifikant reduziert, obwohl die geringere Wirkung der Behandlung im Vergleich zu einer früheren vorläufigen Analyse die Aktien des Biotech-Unternehmens fallen ließ. Ein Jahr nach einer Injektion von OCU410 hatten Patienten mit geografischer Atrophie, die die nun geplante Phase-3-Dosis erhielten, eine durchschnittliche Reduktion ihrer Läsionsgröße um 31%. Während dieser Rückgang um 31% ausreichte, um den primären Endpunkt der Studie zu erreichen – und die Läsionsreduktionsfähigkeit zweier zugelassener Therapien übertraf – war er nicht so hoch wie die 54%, die in einer vorläufigen Analyse im Januar beobachtet wurden.
Ocugen berichtete über keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine unerwünschten Ereignisse von besonderem Interesse in der Phase-2-Studie. Das in Pennsylvania ansässige Biotech-Unternehmen plant nun, später in diesem Jahr eine Phase-3-Studie des Kandidaten zu starten. Die Phase-3-Studie soll bis zu 300 Patienten einschließen und ein adaptives Design mit einer Power von über 95% haben. OCU410s Phase-2-Studie rekrutierte 51 Patienten.
OCU410 ist eine AAV-basierte Therapie, die das Gen für den Retinoid-verwandten Waisenrezeptor Alpha liefert, einen wichtigen Stress-regulierenden Rezeptor. Geografische Atrophie ist eine ernste Erkrankung, die bei Patienten mit trockener altersbedingter Makuladegeneration auftritt und im Laufe der Zeit Schäden an der Netzhaut verursacht, die stetig zu Sehverlust führen. Apellis Pharmaceuticals war das erste Unternehmen, das 2023 mit dem C3-Inhibitor Syfovre die FDA-Zulassung für ein Medikament gegen geografische Atrophie erhielt, dicht gefolgt von Astellas' Izervay. Diese beiden Medikamente werden als häufige Injektionen verabreicht, im Gegensatz zu OCU410s geplanter einmaliger Verabreichung.
Ocugen ist bei weitem nicht das einzige Unternehmen, das Gentherapien für AMD verfolgt. Andere Kandidaten umfassen AbbVie und Regenxbios sura-vec, das sich derzeit in zwei entscheidenden Studien befindet, und Eli Lillys Phase-3-ixo-vec, das durch die Übernahme von Adverum Biotechnologies im letzten Jahr erworben wurde.