Axpaxli da Ocular Therapeutix supera Eylea em ensaio clínico para DMRI úmida

A Ocular Therapeutix afirmou que seu medicamento experimental para doenças oculares foi mais eficaz em ajudar os pacientes a manterem sua visão em comparação com o tratamento aprovado Eylea da Regeneron em um ensaio clínico de fase tardia. A empresa sediada em Massachusetts disse que, pela primeira vez, um medicamento investigacional para degeneração macular relacionada à idade (DMRI) úmida mostrou resultados melhores do que um tratamento aprovado em um ensaio que atende aos rigorosos padrões da FDA.

O ensaio recrutou 344 pacientes com DMRI úmida recém-diagnosticada e demonstrou que o medicamento da Ocular, Axpaxli, superou o Eylea, um dos tratamentos mais amplamente utilizados para a doença. Cerca de 74% dos pacientes que receberam uma dose única de 0,45 mg de Axpaxli mantiveram sua visão em 36 semanas, em comparação com quase 56% daqueles que receberam uma dose única de 2 mg de Eylea. Após um ano, quase 66% dos pacientes com Axpaxli mantiveram a visão, enquanto menos da metade do grupo de comparação o fez.

O medicamento também demonstrou melhor controle de fluido no olho, uma medida-chave do manejo da doença. A Ocular afirmou que muitos pacientes em Axpaxli não precisaram de injeções adicionais de "resgate" por quase um ano, sugerindo que o tratamento pode reduzir o número de visitas clínicas necessárias.

A empresa disse que planeja discutir os dados com a Food and Drug Administration dos EUA e espera submeter uma aplicação de comercialização com base nos resultados. O distúrbio ocular crônico, uma das principais causas de cegueira entre idosos, causa visão turva ou um ponto cego no campo visual do paciente. A doença afeta cerca de 1,7 milhão de americanos, de acordo com a empresa.

Separadamente, dados completos de 12 meses da terapia gênica para doenças oculares da Ocugen na fase 2 mostram que a terapia reduz significativamente o tamanho das lesões, embora o efeito menor do tratamento em comparação com uma análise preliminar anterior tenha feito as ações da biotecnológica caírem. Um ano após uma injeção de OCU410, pacientes com atrofia geográfica que receberam a dose planejada para a fase 3 tiveram uma redução média de 31% no tamanho de suas lesões. Embora essa queda de 31% tenha sido suficiente para atingir o endpoint primário do ensaio - e superou a capacidade de redução de lesões de duas terapias aprovadas - não foi tão alta quanto os 54% observados em uma análise preliminar de janeiro.

A Ocugen relatou nenhum evento adverso grave e nenhum evento adverso de interesse especial no ensaio de fase 2. A biotecnológica sediada na Pensilvânia agora planeja lançar um ensaio de fase 3 do candidato ainda este ano. O ensaio de fase 3 está planejado para recrutar até 300 pacientes e ter um design adaptativo com poder superior a 95%. O ensaio de fase 2 do OCU410 recrutou 51 pacientes.

OCU410 é uma terapia baseada em AAV que entrega o gene para o receptor órfão relacionado ao ácido retinóico alfa, um receptor-chave na regulação do estresse. A atrofia geográfica é uma condição grave que ocorre em pacientes com degeneração macular relacionada à idade seca, causando danos à retina ao longo do tempo que levam progressivamente à perda de visão. A Apellis Pharmaceuticals foi a primeira a obter aprovação da FDA para um medicamento para atrofia geográfica em 2023 com o inibidor C3 Syfovre, seguida de perto pelo Izervay da Astellas. Esses dois medicamentos são administrados como injeções frequentes, em contraste com a administração única planejada do OCU410.

A Ocugen dificilmente é a única empresa que busca terapias gênicas para DMRI. Outros candidatos incluem o sura-vec da AbbVie e Regenxbio, agora em dois ensaios clínicos pivotais, e o ixo-vec da Eli Lilly na fase 3, adquirido na aquisição da Adverum Biotechnologies no ano passado.