Ocugen公布地理萎缩基因疗法OCU410二期临床数据
Ocugen公布了其地理萎缩基因疗法OCU410的二期临床数据，显示与对照组相比病灶生长减少31%。公司计划于2026年第三季度启动三期临床试验，并维持三年内提交三份生物制品许可申请的目标。数据公布后股价下跌11.48%。
Ocugen已公布其研究性基因疗法OCU410用于干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩的二期临床试验数据。数据显示了疗效信号，但表现不及早期中期结果，最佳中剂量组与对照组相比病灶生长减少31%。公司计划于2026年第三季度启动三期注册试验，维持其三年内提交三份生物制品许可申请的目标。
该试验涉及51名50岁及以上患者，随机接受OCU410中剂量或高剂量治疗或不接受治疗。治疗使椭圆体带损失减缓27%，表明与视觉功能相关的光感受器结构得到保护。在基线GA病灶面积在5 mm²至17.5 mm²之间的受试者亚组分析中，中剂量组与对照组相比病灶生长减少33%，高剂量组也显示出类似的减少幅度。
周二公布的数据低于1月份公布的中期数据。中期数据显示，在12个月时病灶生长减少46%（中剂量+高剂量 vs. 对照组），而在该早期读数中，中剂量组病灶减少54%，高剂量组减少36%。在当前数据中，55%的患者与对照组相比病灶大小减少超过30%。
Ocugen计划召开特别电话会议，展示OCU410二期ArMaDa试验的完整数据。公司近期被纳入标普生物技术精选行业指数，提高了其在生物技术投资者中的知名度。新的分析师覆盖已开始关注Ocugen的基因疗法管线，特别是针对视网膜疾病的项目。
公司正在推进多个针对眼部疾病的基因疗法候选药物，包括OCU400和OCU410ST。OCU400处于三期开发阶段，代表了基于核激素受体技术的差异化眼科基因疗法方法。公司的项目针对视网膜疾病中高度未满足医疗需求的领域。
数据公布后，Ocugen股价下跌11.48%至1.85美元。过去12个月中，股价上涨了182%，目前更接近其52周高点而非低点。根据分析师共识，该股票获得"买入"评级，平均目标价为7.55美元，近期覆盖包括Oppenheimer和Canaccord Genuity的正面评级。
公司面临持续的现金消耗，并在其2025年财务文件中发布了持续经营警告，强调未来融资和潜在稀释仍是关键风险，同时股东权益为负。所有核心项目，包括OCU410和OCU400，仍处于临床开发阶段，因此任何令人失望的数据或监管延迟都可能迅速改变近期股价飙升后的市场情绪。