FDA正式批准诺华Fabhalta（iptacopan）用于IgA肾病
FDA对诺华Fabhalta（iptacopan）治疗IgA肾病授予传统批准。3期APPLAUSE-IgAN数据显示，两年内eGFR下降速度较安慰剂减缓48%。
周五，美国食品药品监督管理局（FDA）授予诺华公司口服药物Fabhalta（iptacopan）传统批准。该疗法获批用于减缓患有原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）且疾病进展风险高的成年患者的肾功能下降。此次批准使Fabhalta成为首个且唯一被证明可显著减缓有进展风险的原发性IgAN成年患者肾功能下降的补体抑制剂。
Fabhalta作为同类首创补体抑制剂，在获得优先审评后获得这一传统批准。此前，它已于2024年8月获得FDA加速批准，用于降低原发性IgAN患者的蛋白尿。FDA的决策基于3期APPLAUSE-IgAN临床试验的结果。APPLAUSE-IgAN研究最终24个月数据于3月发表在《新英格兰医学杂志》上。研究显示，与安慰剂相比，Fabhalta在两年内使估算肾小球滤过率（eGFR）下降速度减缓了48%。具体而言，接受Fabhalta治疗的患者年化平均eGFR下降仅为-3.0 mL/min/1.73 m²/yr，而安慰剂组下降更陡峭，为-5.7 mL/min/1.73 m²/yr。患者在治疗开始后仅两周即出现具有临床意义的蛋白尿减少。
IgA肾病是全球最常见的自身免疫性肾病之一，每年每百万人中约有25例新诊断病例，而持续蛋白尿患者中多达一半会在10至20年内进展为肾衰竭，通常需要透析或移植。由于IgA肾病可能进展为需要透析或移植的肾衰竭，使用Fabhalta减缓肾功能下降，有助于延迟高风险患者对这些干预措施的需求。
Fabhalta保持了与既往数据一致的良好安全性特征，最常见的不良事件为腹痛、头晕和恶心。由于存在荚膜细菌引起严重感染的潜在风险，该药仅通过风险评估与缓解策略（REMS）计划配发，该计划要求在开始治疗前完成适当的疫苗接种。
Fabhalta于2023年12月首次获得FDA批准，用于治疗罕见血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。2025年3月，它获批用于C3肾小球病（C3G），成为该病首个获批的治疗药物，同时在中国和日本也获批，并于2025年获得欧盟委员会批准。
在正式批准前几天，FDA还批准了Vera Therapeutics的atacicept（现品牌名为Trutakna）用于IgA肾病。FDA目前正在审查Vertex Pharmaceuticals的povetacicept，目标行动日期为11月30日。Povetacicept是一种融合蛋白疗法，通过抑制BAFF和APRIL两种细胞因子发挥作用。3月公布的3期顶线数据显示，与安慰剂相比，接受povetacicept治疗的患者在第36周时尿蛋白肌酐比（UPCR）下降49.8%。诺华Fabhalta在APPLAUSE-IgAN研究中使UPCR降低44%，从而获得加速批准。
商业方面，Fabhalta在2026年第一季度实现销售额1.69亿美元，较上年同期录得的8100万美元增长一倍多（按固定汇率计算增长103%）。诺华还指出，几乎所有符合资格的美国患者都可以通过支持计划以每月10美元或更低的价格获得Fabhalta。公司继续扩大其IgA肾病管线，其中还包括Vanrafia（atrasentan）和在研药物zigakibart。