FDA正式批准Filspari用于局灶节段性肾小球硬化
FDA已正式批准Filspari用于降低8岁及以上、未伴肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化患者的蛋白尿。该决定基于III期DUPLEX研究中Filspari与irbesartan对比所得的数据。
Travere Therapeutics已获得美国食品药品监督管理局的完全批准，允许Filspari (sparsentan)用于降低8岁及以上、未伴肾病综合征的局灶节段性肾小球硬化（FSGS）成人及儿科患者的蛋白尿。此次批准使Filspari成为首个也是唯一一个获得FDA批准用于治疗FSGS的药物，其适应证也从IgA nephropathy扩展至第二种罕见肾脏疾病。
该公司已上市的内皮素拮抗剂疗法Filspari (sparsentan)自2023年获批用于IgA nephropathy以来，如今新增适应证，可用于降低8岁及以上、未出现肾病综合征这一疾病晚期表现的FSGS患者的蛋白尿。此前，FDA尚未批准任何专门用于该疾病的药物。
此次批准基于III期DUPLEX研究结果。据称，这是FSGS领域规模最大的对比试验，比较了Filspari与irbesartan的疗效。研究显示，在整个研究人群中，从基线到第108周，Filspari使蛋白尿降低46%，而irbesartan为30%。
在未伴肾病综合征的患者中，Filspari使蛋白尿降低48%，而irbesartan为27%。接受该疗法的患者在估算肾小球滤过率（eGFR）变化方面，相较irbesartan还显示出1.1ml/min/1.73m²的平均差异。
不过，蛋白尿并非该研究最初设定的主要终点，而且在2023年，Filspari在改善估算肾小球滤过率这一反映肾功能随时间变化的临床指标方面，并未优于irbesartan。在与FDA达成一致后，研究终点转为蛋白尿，而FDA也据此授予Filspari在FSGS中的完全批准。
Travere估计，美国约有30,000名FSGS患者可能符合接受Filspari治疗的条件。此次批准将Filspari在美国的适用患者群体扩大至约100,000人，这些患者患有FSGS和IgA nephropathy，且需要更好的治疗选择。