FDA、ノバルティスのIgA腎症治療薬ファブハルタ（イプタコパン）を正式承認
FDAは、ノバルティスのファブハルタ（イプタコパン）をIgA腎症に対して正式承認した。第3相APPLAUSE-IgAN試験のデータでは、2年間でプラセボと比較してeGFR低下が48%遅延したことが示された。
金曜日、米国食品医薬品局（FDA）は、ノバルティス社（Novartis AG）の経口薬ファブハルタ（イプタコパン）を正式承認した。この治療薬は、疾患進行のリスクが高い原発性IgA腎症（IgAN）の成人患者における腎機能低下を遅らせることを目的としている。今回の承認により、ファブハルタは、進行リスクのある原発性IgAN成人患者において腎機能低下を有意に遅らせることが示された初めてかつ唯一の補体阻害薬となった。
ファースト・イン・クラスの補体阻害薬として知られるファブハルタは、優先審査（priority review）を経て今回の正式承認を取得した。同薬は2024年8月に、原発性IgAN患者のタンパク尿減少を適応としてFDAの迅速承認（accelerated approval）をすでに取得していた。FDAは、第3相APPLAUSE-IgAN臨床試験の結果に基づいて判断を下した。APPLAUSE-IgAN試験の最終24カ月データは3月に『The New England Journal of Medicine』に掲載された。この試験では、ファブハルタが2年間にわたり推定糸球体濾過量（eGFR）の低下をプラセボと比較して48%遅らせたことが示された。具体的には、ファブハルタ投与群の年間平均eGFR低下はわずか-3.0 mL/min/1.73 m²/年であったのに対し、プラセボ群では-5.7 mL/min/1.73 m²/年とより急激な低下が認められた。また、治療開始から2週間という早期に、臨床的に意味のあるタンパク尿減少も見られた。
IgANは世界で最も一般的な自己免疫性腎疾患のひとつであり、年間約100万人あたり25人が新たに診断されている。持続性タンパク尿を有する患者の最大半数は10～20年以内に腎不全へ進行し、多くの場合、透析や移植が必要になる。IgANは透析や移植を必要とする腎不全に進行する可能性があるため、ファブハルタによる腎機能低下の抑制は、リスクのある患者においてこれらの介入の必要性を遅らせるのに役立つ可能性がある。
ファブハルタの安全性プロファイルはこれまでのデータと一致して良好で、最も一般的な有害事象は腹痛、めまい、悪心だった。莢膜を有する細菌による重篤な感染症のリスクがあるため、本剤は投与開始前に適切なワクチン接種を義務付けるREMS（リスク評価・軽減戦略）プログラムを通じてのみ調剤される。
ファブハルタは、2023年12月に発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）という希少な血液疾患に対してFDAから初めて承認された。2025年3月には、補体3糸球体症（C3G）に対する承認を取得し、この疾患に対して承認された初の治療薬となった。中国と日本でも承認され、2025年には欧州委員会の承認も得ている。
正式承認の数日前、FDAはVera Therapeutics社のアタシセプト（atacicept、現在はTrutaknaのブランド名で知られる）をIgAN適応で承認した。またFDAは現在、Vertex Pharmaceuticals社のポベタセプト（povetacicept）を審査中であり、目標行動日は11月30日となっている。ポベタセプトは、BAFFおよびAPRILというサイトカインの両方を阻害する融合タンパク質治療薬である。3月に発表された第3相試験のトップラインデータでは、ポベタセプト投与群の患者において36週時の尿中タンパク/クレアチニン比（UPCR）がプラセボと比較して49.8%低下した。ノバルティスのファブハルタはAPPLAUSE-IgAN試験で44%のUPCR低下を示し、迅速承認につながった。
商業面では、ファブハルタは2026年第1四半期に1億6900万米ドルの売上を記録し、前年同期の8100万米ドルから2倍以上（一定為替レートベースで103%増）となった。ノバルティスはまた、対象となるほぼすべての米国患者が支援プログラムを通じて月額10米ドル以下でファブハルタを利用できると述べている。同社はIgANパイプラインの拡充を続けており、そこにはVanrafia（アトラセンタン）や開発中の薬剤ジガキバート（zigakibart）も含まれる。