FDA, 노바티스의 IgA 신병증 치료제 'Fabhalta'(iptacopan) 정식 승인
FDA는 IgA 신병증 치료제로 노바티스의 Fabhalta(iptacopan)를 정식 승인했다. 3상 APPLAUSE-IgAN 임상 결과, 2년간 위약 대비 eGFR 저하가 48% 둔화된 것으로 나타났다.
금요일, 미국 식품의약국(FDA)은 노바티스(Novartis AG)의 경구용 약물 Fabhalta(iptacopan)에 대해 정식 승인을 부여했다. 이 치료제는 질병 진행 위험이 높은 원발성 면역글로불린 A 신병증(IgA 신병증, IgAN) 성인 환자의 신장 기능 저하를 늦추도록 허가됐다. 이번 승인으로 Fabhalta는 진행 위험이 있는 원발성 IgAN 성인 환자에서 신장 기능 저하를 유의미하게 늦추는 것으로 입증된 최초이자 유일한 보체(complement) 억제제가 됐다.
최초의 계열(first-in-class) 보체 억제제로 인정받는 Fabhalta는 우선 검토(priority review)를 거쳐 이번 정식 승인을 확보했다. 앞서 2024년 8월에는 원발성 IgAN 환자의 단백뇨 감소 적응증으로 FDA 가속 승인(accelerated approval)을 받았다. FDA는 3상 APPLAUSE-IgAN 임상시험 결과에 근거해 이번 결정을 내렸다. APPLAUSE-IgAN 연구의 최종 24개월 데이터는 3월 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(The New England Journal of Medicine)에 게재됐다. 연구 결과 Fabhalta는 2년간 추정 사구체여과율(eGFR) 저하를 위약 대비 48% 늦춘 것으로 나타났다. 구체적으로 Fabhalta 투여 환자의 연간 평균 eGFR 저하는 -3.0 mL/min/1.73 m²/yr에 그친 반면, 위약군에서는 -5.7 mL/min/1.73 m²/yr로 더 가파른 저하를 보였다. 환자들은 또한 치료 시작 2주 만에 임상적으로 의미 있는 단백뇨 감소를 경험했다.
IgAN은 전 세계적으로 가장 흔한 자가면역 신장 질환 중 하나로, 매년 인구 100만 명당 약 25명이 새로 진단받는다. 지속성 단백뇨가 있는 환자의 절반가량은 10~20년 내에 신부전으로 진행해 투석이나 이식이 필요한 경우가 많다. IgAN은 투석이나 이식이 필요한 신부전으로 진행될 수 있으므로, Fabhalta로 신장 기능 저하를 늦추면 위험 환자에서 그러한 중재가 필요해지는 시기를 늦추는 데 도움이 될 수 있다.
Fabhalta는 기존 데이터와 일관된 양호한 안전성 프로파일을 유지했으며, 가장 흔한 이상반응은 복통, 어지럼증, 메스꺼움이었다. 협막성 세균(encapsulated bacteria)에 의한 중증 감염 위험이 있어 이 약물은 치료 시작 전 적절한 예방접종을 의무화하는 REMS(위험 평가 및 완화 전략) 프로그램을 통해서만 조제된다.
Fabhalta는 2023년 12월 FDA로부터 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대해 처음 승인받았다. 2025년 3월에는 보체 3 사구체병증(C3G)에 대한 승인을 받아 해당 질환에 처음으로 승인된 치료제가 됐으며, 중국과 일본에서도 승인을 받았고 2025년에는 유럽연합 집행위원회(European Commission) 승인도 받았다.
이번 정식 승인 며칠 전, FDA는 Vera Therapeutics의 atacicept(현재 Trutakna라는 브랜드명)도 IgAN에 대해 승인했다. FDA는 현재 Vertex Pharmaceuticals의 povetacicept를 검토 중이며, 목표 조치일은 11월 30일이다. Povetacicept는 BAFF와 APRIL 사이토카인을 모두 억제하는 융합 단백질 치료제다. 3월 공개된 3상 탑라인(topline) 데이터에서 povetacicept 투여 환자는 36주차에 위약 대비 요단백 크레아티닌 비율(UPCR)이 49.8% 감소했다. 노바티스의 Fabhalta는 APPLAUSE-IgAN에서 UPCR을 44% 감소시켜 가속 승인을 받았다.
상업적으로 Fabhalta는 2026년 1분기에 1억 6,900만 달러(USD 169 million)의 매출을 올렸으며, 이는 전년 동기(8,100만 달러)의 두 배 이상(고정 환율 기준 103% 증가)이다. 노바티스는 또한 지원 프로그램을 통해 미국 내 적격 환자 거의 모두가 월 10달러 이하로 Fabhalta를 이용할 수 있다고 밝혔다. 회사는 Vanrafia(atrasentan)와 연구용 약물 zigakibart를 포함한 IgAN 파이프라인을 계속 확대하고 있다.