FDA concede aprovação total ao Fabhalta (iptacopan), da Novartis, para nefropatia por IgA

Na sexta-feira, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu aprovação tradicional ao medicamento oral Fabhalta (iptacopan), da Novartis AG. O tratamento é autorizado para retardar a diminuição da função renal em pacientes adultos com nefropatia primária por imunoglobulina A (IgA) que apresentam alto risco de progressão da doença. A aprovação torna o Fabhalta o primeiro e único inibidor do complemento a demonstrar desaceleração significativa do declínio da função renal em adultos com nefropatia primária por IgA em risco de progressão da doença.

O Fabhalta, reconhecido como um inibidor do complemento de primeira classe, obteve essa aprovação tradicional após revisão prioritária. Anteriormente, havia recebido aprovação acelerada da FDA em agosto de 2024 para redução da proteinúria em pacientes com nefropatia primária por IgA. A FDA baseou sua decisão nos resultados do ensaio clínico de Fase 3 APPLAUSE-IgAN. Os dados finais de 24 meses do estudo APPLAUSE-IgAN foram publicados no The New England Journal of Medicine em março. O estudo mostrou que o Fabhalta reduziu o declínio da taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) em 48% em comparação com placebo ao longo de dois anos. Especificamente, pacientes tratados com Fabhalta demonstraram um declínio médio anualizado da eGFR de apenas -3,0 mL/min/1,73 m²/ano, em comparação com um declínio mais acentuado de -5,7 mL/min/1,73 m²/ano no grupo placebo. Os pacientes também experimentaram reduções clinicamente significativas na proteinúria já nas primeiras duas semanas de tratamento.

A nefropatia por IgA é uma das doenças renais autoimunes mais comuns no mundo, com aproximadamente 25 pessoas por milhão diagnosticadas a cada ano, e até metade dos pacientes com proteinúria persistente progridem para insuficiência renal dentro de 10 a 20 anos, frequentemente necessitando de diálise ou transplante. Como a nefropatia por IgA pode evoluir para insuficiência renal que exige diálise ou transplante, retardar o declínio da função renal com Fabhalta pode ajudar a adiar a necessidade dessas intervenções em pacientes de risco.

O Fabhalta manteve um perfil de segurança favorável, consistente com dados anteriores, sendo os eventos adversos mais comuns dor abdominal, tontura e náusea. Devido ao risco potencial de infecções graves por bactérias encapsuladas, o medicamento é dispensado exclusivamente por meio de um programa de Estratégia de Avaliação e Mitigação de Riscos (REMS), que exige vacinações adequadas antes do início da terapia.

O Fabhalta foi aprovado pela primeira vez pela FDA em dezembro de 2023 para hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), uma doença rara do sangue. Em março de 2025, recebeu aprovação para glomerulopatia C3 (C3G), tornando-se o primeiro tratamento aprovado para essa condição, além de aprovações na China e no Japão, e também recebeu aprovação da Comissão Europeia em 2025.

Dias antes da aprovação total, a FDA também liberou o atacicept da Vera Therapeutics — agora comercializado como Trutakna — para nefropatia por IgA. A FDA está atualmente revisando o povetacicept da Vertex Pharmaceuticals, com data-alvo de ação em 30 de novembro. O povetacicept é um terapêutico de proteína de fusão que atua inibindo as citocinas BAFF e APRIL. Em março, dados preliminares de Fase 3 mostraram uma diminuição de 49,8% na razão proteína/creatinina urinária (UPCR) em 36 semanas em pacientes que usaram povetacicept versus placebo. O Fabhalta, da Novartis, provocou uma redução de 44% na UPCR no APPLAUSE-IgAN, o que levou à sua aprovação acelerada.

Comercialmente, o Fabhalta gerou USD 169 milhões em vendas durante o primeiro trimestre de 2026, mais que o dobro dos USD 81 milhões registrados no mesmo período do ano anterior (103% em moeda constante). A Novartis também observou que quase todos os pacientes elegíveis nos EUA podem acessar o Fabhalta por USD 10 ou menos por mês por meio de programas de suporte. A empresa continua ampliando seu pipeline para nefropatia por IgA, que também inclui Vanrafia (atrasentan) e o medicamento experimental zigakibart.